Daratumumab als monotherapie (sDARA) of in combinatie met chemotherapie (cDARA) resulteert in goede hematologische responsen en orgaanresponsen in patiënten met AL amyloïdose. Er is echter nog geen duidelijkheid over predictieve factoren en optimale duur van de behandeling. Een retrospectieve studie van Boston University School of Medicine (MA) associaties van predictieve factoren met uitkomsten van sDARA of cDARA voor AL amyloïdose geïnventariseerd. Dr. Vaishali Sanchorawala en collega’s publiceren de studie in het American Journal of Hematology.¹

De studie includeerde 107 patiënten die tussen begin 2017 en eind 2020 in Boston Medical Center sDARA of cDARA kregen. De mediane overall survival werd niet bereikt, en de mediane major organ deterioration progression-free survival (MOD-PFS) was 36 maanden in het sDARA-cohort en niet bereikt in het cDARA-cohort. Hematologische respons beter dan zeer goede partiële respons (VGPR) werd gezien in 81% van de sDARA-patiënten en 86% van de cDARA-patiënten. In univariate analyse was NTproBNP > 8500 pg/ml geassocieerd met slechtere MOD-PFS en OS. In multivariate analyse waren alleen bereiken van tenminste VGPR (positief) en 1q21 gain (negatief) onafhankelijk geassocieerd met MOD-PFS en OS. Patiënten die meer dan twaalf cycli behandeling kregen hadden significant langere MOD-PFS (mediaan 30 versus 13 maanden; p=0,0018) en OS (mediaan niet bereikt versus 15 maanden; p<0,0001).

De onderzoekers concluderen dat NTproBNP > 8500 pg/ml, 1q21 gain, en duur van behandeling twaalf cycli of korter negatieve predictieve factoren waren voor uitkomsten van daratumumab in AL amyloïdose.

1.Szalat RE, Gustine J, Sloan JM et al. Predictive factors of outcomes in patients with AL amyloidosis treated with daratumumab. Am J Hematol 2021; epub ahead of print

Summary: A retrospective study of 107 AL amyloidosis patients of Boston Medical Center found that daratumumab as single agent or in combination with chemotherapy resulted in > VGPR in over 80% of patients. NTproBNP > 8500 pg/ml, 1q21 gain, and therapy for 12 or less cycles werd negative predictive factors for outcomes with daratumumab therapy.