Onderzoek op het gebied van behandeling van multipel myeloom heeft geresulteerd in de introductie van succesvolle geneesmiddelen, die de overall survival (OS) van de patiënten hebben verlengd. Patiënten ontwikkelen echter vrijwel onveranderlijk recidiverende of refractaire ziekte (RRMM), waarna nieuwe therapie vereist is. Een systematisch overzicht van gepubliceerde gerandomiseerde gecontroleerde studies heeft geïnventariseerd of de progressievrije overleving (PFS) op middelen voor RRMM een geschikt surrogaat-eindpunt is voor OS. Prof. Shaji Kumar (Mayo Clinic, Rochester MN) en collega’s publiceren het overzicht in BMC Cancer.¹

In de literatuur tussen begin 2006 en eind 2022 identificeerden de onderzoekers 31 RCTs (56 behandelarmen, 10.450 patiënten) die in de analyse werden opgenomen. Elke behandelarm includeerde 22 tot 465 patiënten (56% mannen; gemiddelde mediane leeftijd 65 jaar). De gemiddelde mediane PFS was 7,1 maanden (range 1,7-26,1) en de gemiddelde OS was 28,1 maanden (range 8,1-53,6). De figuur laat zien dat er een consistente positieve correlatie was tussen mediane PFS en mediane OS. In afzonderlijke behandelarmen was iedere toename van mediane PFS met 1 maand geassocieerd met een toename van mediane OS met 1,72 maanden (95%-bti 1,26-2,17).

De onderzoekers concluderen dat PFS kan worden gebruikt voor het voorspellen van OS onder patiënten die behandeld worden voor RRMM.

1.Dimopoulos M, Sonneveld P, Manier S et al. Progression-free survival as a surrogate endpoint for overall survival in patients with relapsed or refractory multiple myeloma. BMC Cancer 2024;24:541

Summary: Systematic review of published randomized controlled trials found that among patients with relapsed or refractory multiple myeloma progression-free survival was predictive of overall survival.