In ongeveer de helft van de patiënten met ernstige acute graft-versus-host disease (aGVHD) na allogene hematopoïetische stamceltransplantatie (alloSCT) wordt resistentie tegen eerstelijns corticosteroïden gezien. Een prospectieve multicenterstudie in China heeft de werkzaamheid onderzocht van de combinatie van ruxolitinib en etanercept voor corticosteroïd-refractaire aGVHD. Prof. He Huang (Universiteit van Zhejiang) en collega’s publiceren de studie online in het American Journal of Hematology.¹

De studie includeerde 64 patiënten met graad III of IV steroïd-refractair aGVHD. Op de 28^e dag van de behandeling met ruxolitinib-etanercept was de ORR 87,5% (95%-bti 79,7-95,3) met complete respons in 73,4% van de patiënten, en meer dan 75% reductie van het dagelijkse corticosteroïdengebruik in 75,4% van de patiënten. Factoren die geassocieerd waren met incomplete respons waren later begin van de behandeling, lever-aGVHD (OR 8,57; 95%-bti 0,96-46,59) en darmkolonisatie door enterobacteriaceae (OR 12,39; 95%-bti 1,71-59,77). Graad 3 of 4 adverse events waren anemie (29,7% van de patiënten), leukopenie (26,6%), trombocytopenie (39,1%), en CMV-reactivering (50%). Graad 3 of hoger infecties werden gezien in 39,1% waaronder pulmonaire infecties in 23,4%. De twee-jaars overall survival was 61,2% en de twee-jaars incidentie van nonrelapse mortaliteit en relapse van de onderliggende maligniteit was 26,7% en 15,7%.

De onderzoekers concluderen dat de combinatie van ruxolitinib en etanercept werkzaam en relatief veilig was voor steroïd-refractaire aGVHD, hoewel de infectiecompicaties nadere aandacht vereisen.

1.Zhao Y, Wu H, Shi J et al. Ruxolitinib combined with etanercept induce a rapid response to corticosteroid-refractory severe acute graft versus host disease after allogeneic stem cell transplantation: results of a multi-center prospective study. Am J Hematol 2020; epub ahead of print

Summary: A prospective multicenter study in China found efficacy of the combination of ruxolitinib and etanercept for corticosteroid-refractory severe aGVHD after allogeneic stem cell transplantation, however with grade 3 or higher infection in almost 40% of patients.