Idecabtagene vicleucel (ide-cel), een op BCMA gerichte CAR T-celtherapie kreeg in Frankrijk in april 2021 early access program authorization voor de behandeling van recidiverend of refractair multicpel myeloom (RRMM). De real-world observationele studie FENIX (‘French early nationwide idecabtagene vicleucel experience’) in elf Franse ziekenhuizen heeft uitkomsten met ide-cel voor RRMM geëvalueerd. Prof. Bertrand Arnulf (Université Paris Cité) en collega’s publiceren de studie in het British Journal of Haematology.¹

De studie includeerde 176 RRMM-patiënten die tussen juni 2021 en november 2022 aferese ondergingen, onder wie 159 (90%) die ide-cel kregen. Cytokine release syndrome werd gezien 90% (2% graad 3 of hoger) en neurotoxiciteit werd gezien in 12% (3% graad 3 of hoger). In de eerste zes maanden waren de best overall response rate en ≥ complete response rate 88% respectievelijk 47%. De figuur toont de progressievrije overleving en de overall survival. Patiënten met extramedullaire ziekte hadden slechtere mediane PFS (6,2 versus 14,8 maanden in patiënten zonder EMD).

De onderzoekers concluderen dat de studie laat zien dat ide-cel voor RRMM feasible, veilig, en werkzaam is in de real-world.

1.Ferment B, Lambert J, Caillot D et al. French early nationwide idecabtagene vicleucel chimeric antigen receptor T-cell therapy experience in patients with relapsed/refractory multiple myeloma (FENIX): a real-world IFM study from the DESCAR-T registry. Br J Haematol 2024.19505

Summary: The multicenter real-world observational FENIX study in France found promising efficacy and acceptable safety of ide-cel for RRMM.