De BCL-2 remmer venetoclax verbetert in combinatie met behandelingen van lagere intensiteit de overleving van volwassen patiënten met acute myeloïde leukemie (AML). De waarde van venetoclax voor AML in pediatrische patiënten is niet duidelijk. Een retrospectieve studie in twee centra in Houston, Texas (MD Anderson Cancer Center en Baylor College of Medicine) heeft venetoclax voor AML in pediatrische patiënten geëvalueerd. Dr. Branko Cuglievan (MDACC) en collega’s publiceren de studie in Cancers.¹




De studie includeerde 43 patiënten. De mediane leeftijd was 17 jaar (range 0,6-21). De populatie was zeer refractair, met 19 patiënten (44%) die drie of meer eerdere lijnen behandeling hadden gekregen; 16 patiënten (37%) die eerder transplantatie had ondergaan; en 35 (81%) met ongunstige cytogenetische kenmerken. De meerderheid van de patiënten (86%) kreeg venetoclax met een hypomethylerend middel. Graad 3 of 4 adverse events waren febriele neutropenie in 37%, anemie in 14%, trombocytopenie in 14%, en niet-febriele neutropenie in 12%. Onder de 40 voor respons evalueerbare patiënten hadden 16 (40%) complete respons al of niet met incompleet herstel van de bloedwaarden en 2 (5%) partiële respons, voor een ORR van 45%. Elf patiënten kregen hematopoïetische stamceltransplantatie, en zes zijn nog in leven met mediane follow-up van 33,6 maanden. De mediane gebeurtenisvrije overleving en overall survival waren 3,7 respectievelijk 8,7 maanden.

De onderzoekers concluderen dat venetoclax-gebaseerde therapie in pediatrische AML-patiënten goed verdragen wordt met een veiligheidsprofiel dat niet afwijkt van venetoclax voor AML in volwassenen. Het optimale venetoclax-gebaseerde regime voor pediatrisch AML vereist nadere studie.

1.Trabal A, Gibson A, He J et al. Venetoclax for acute myeloid leukemia in pediatric patients: a Texas medical center experience. Cancers 2023;15:1983

Summary: A retrospective study at two centers in Houston, Texas (MD Anderson Cancer Center and Baylor College of Medicine) evaluated venetoclax-based therapy for pediatric AML. The treatment was well-tolerated, with a safety profile similar to that in adults. Median EFS and OS were 3.7 months and 8.7 months, respectively.