De gerandomiseerde fase 2b NIFTY-studie, in vijf tertiaire centra in Zuid-Korea, randomiseerde patiënten met metastatisch galwegcarcinoom (mBTC) na progressie op eerstelijns gemcitabine-cisplatine naar liposomaal irinotecan (nal-IRI) plus fluorouracil en leucovorine (FU-LV) of alleen FU-LV. In 2021 is gepubliceerd dat met mediaan 11,8 maanden follow-up de geblindeerd centraal-beoordeelde progressievrije overleving significant langer was in de nal-IRI plus FU-LV groep dan in de alleen FU-LV groep (mediaan 7,1 versus 1,4 maanden; HR 0,56; p=0,0019). Dr. Changhoon Yoo (Asan Medisch Centrum, Seoel) en collega’s publiceren nu in JAMA Oncology resultaten van de studie met 1,3 jaar langere follow-up en met beoordeling door drie nieuwe radiologen.¹

De studie includeerde 88 patiënten in de nal-IRI plus FU-LV groep en 86 patiënten in de alleen FU-LV groep. In de nu gepubliceerde analyse was de mediane geblindeerd centraal-beoordeelde PFS 4,2 maanden met nal-IRI plus FU-LV versus 1,7 maanden met alleen FU-LV (HR 0,61; p=0,004). Het discordantiepercentage met betrekking tot moment van tumorprogressie tussen centrale en lokale beoordelling was 17,8% (versus 30% in de eerdere publicatie). De mediane overall survival was 8,6 maanden met nal-IRI plus FU-LV versus 5,3 maanden met alleen FU-LV (HR 0,68; p=0,02). De PFS- en OS-winst met toevoegen van nal-IRI aan FU-LV werd gezien in alle onderscheiden subgroepen.

De onderzoekers concluderen dat onder patiënten met mBTC toevoegen van nal-IRI aan tweedelijns FU-LV resulteerde in significant verlenging van PFS en OS. De mediane PFS was bij herbeoordeling korter dan voorheen gerapporteerd is (visual abstract).

1.Hyung J, Kim I, Kim K-p et al. Treatment with liposomal irinotecan plus fluorouracil and leucovorin for patients with previously treated metastatic biliary tract cancer. The phasse 2b NIFTY randomized clinical trial. JAMA Oncol 2023.0016

Summary: The phase 2b NIFTY trial, in five centers in South Korea, randomized patients with metastatic biliary tract cancer (mBTC) after progression on first-line gemcitabine plus cisplatin to liposomal irinotecan (nal-IRI) plus fluorouracil-leucovorin (FU-LV) or FU-LV alone. Addition of nal-IRI to FU-LV was associated with significantly improved progression-free survival and overall survival.