
ReNeu includeerde 58 volwassenen en 56 kinderen met significante morbiditeit van NF1-PNs. De patiënten kregen 24 vier-weekse cycli van mirdametinib 2 mg/m2 (maximaal 4 mg) tweemaal daags op dagen één tot en met eenentwintig. Het primaire eindpunt was objective response rate, gedefinieerd als percentage patiënten met tenminste 20% afname van het target PN-volume. De figuur laat zien dat 41% van de volwassenen en 52% van de kinderen onafhankelijk-bevestigde objectieve respons hadden. De mediane target PN volumetrische respons was -41% in volwassenen en -42% in kinderen. Patiënten in beide cohorten (of hun ouders/verzorgers) rapporteerden significante en klinische relevante verbetering in ernst van de pijn, pijninterferentie, en gezondheids-gerelateerd kwaliteit van leven die vroeg begon en aanhield tijdens de behandeling. De meest-gerapporteerde treatment-related adverse events waren dermatitis, diarree en misselijkheid onder de volwassenen en dermatitis, diarree, en paronyxchia onder de kinderen.
De onderzoekers concluderen dat mirdametinib resulteerde in significante objectieve respons en duurzame verbetering van de klachten van volwassenen en kinderen met NF1-PNs.
1.Moertel CL, Hirbe AC, Shuhaiber HH et al. ReNeu: a pivotal, phase Iib trial of mirdametinib in adults and children with symptomatic neurofibromatosis 1-associated plexiform neurofibroma. J Clin Oncol 2024; epub ahead of print
Summary: The multicenter phase 2b ReNeu trial in the USA found activity of mirdametinib for symptomaticNF1-associated plexiform neurofibroma in adults and children.
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)