De studie includeerde volwassen patiënten met niet-resectabel progressief MPPG en een ECOG performance status 2 of beter. De patiënten kregen oraal cabozantinib 60 mg eenmaal daags. Het primair eindpunt was overall response rate. Onder de zestien geïncludeerde voor respons evalueerbare patiënten werd respons gezien in vier (ORR 25,0%; 95%-bti 7,3-52,4). Er waren zeven graad 3 adverse events in zes patiënten, maar geen graad 4 of 5 gebeurtenissen.
De onderzoekers concluderen dat cabozantinib veelbelovende activiteit had onder patiënten met MPPGs.
1.Jimenez C, Habra MA, Campbell MT et al. Cabozantinib in patients with unresectable and progressive metastatic phaeochromocytoma or paraganglioma (the Natalie Trial): a single-arm, phase 2 trial. Lancet Oncology 2024; epub ahead of print
Summary: The phase 2 Natalie Trial at MD Anderson Cancer Center (Houston, TX) found that cabozantinib had promising activity in patients with unresectable and progressive metastatic pheochromocytoma or paraganglioma.
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)
Patiënten
met hormoonreceptor-positief mammacarcinoom (HR+ BC) krijgen tenminste vijf
jaar adjuvante endocriene therapie (AET) voorgeschreven, maar de adherentie aan
deze therapie is vaak suboptimaal. Een retrospectieve studie van de Danish
Breast Cancer Group (DBCG) heeft klinische factoren geïdentificeerd die
geassocieerd zijn met AET-adherentie onder premenopauzale patiënten met HR+ BC.
PhD-student Kirsten Woolpert (Universiteit van Aarhus) en collega’s 
De 
Er zijn
aanwijzingen dat perioperatieve chemotherapie gunstige werkzaamheid heeft in de
behandeling van resectabel lokaal-gevorderd maagcarcinoom. De multicenter fase
3-studie RESONANCE in China heeft perioperatief S-1 plus oxaliplatine (SOX)
vergeleken met adjuvant SOX in deze patiënten. Dr. Xinxin Wang (Algemeen
Ziekenhuis van het Chinese Volksbevrijdingsleger, Beijing) en collega’s 
Patiënten
met stadium IV niet-kleincellig longcarcinoom (NSCLC) ervaren substantiële
morbiditeit en mortaliteit. Een retrospectieve bevolkings-gebaseerde studie in
Ontario (Canada) heeft geïnventariseerd welk gedeelte van het aantal laatste
dagen van het leven van patiënten met stadium IV NSCLC wordt besteed aan
contact met de gezondheidszorg buiten het eigen huis (‘contactdagen’). Dr.
Timothy Hanna (Queens University, Kingston ON) en collega’s 
De prognose
van patiënten met recidiverend primair centraal-zenuwstelsel lymfoom (PCNSL) is
slecht. Een retrospectieve multicenterstudie door het Franse lymphome oculaire et cérébral (LOC)-netwerk
heeft real-life werkzaamheid van CAR T-celtherapie voor recidiverend PCNSL in
derde of latere lijn geëvalueerd. Dr. Caroline Houillier (Sorbonne Université,
Parijs) en collega’s 
Onder
patiënten met gevorderd levercelcarcinoom (aHCC) hebben PD-1 remmers als
monotherapie slechts bescheiden werkzaamheid. Een personalized therapeutic cancer vaccine (PTCV) zou de respons op
PD-1 remmers kunnen verbeteren door de inductie van tumorspecifieke immuniteit.
De multicenter fase 1-2 studie GT-30 in de Verenigde Staten heeft veiligheid en
werkzaamheid geïnventariseerd van de combinatie van een DNA plasmide PTCV (‘GNOS-PV02’)
en pembrolizumab voor aHCC. Dr. Mark Yarchoan (Johns Hopkins University,
Baltimore MD) en collega’s 
De accelerated approval route van de FDA
maakt versnelde goedkeuring van geneesmiddelen mogelijk als het op basis van
surrogaat-eindpunten reasonably likely
is dat de middelen klinisch profijt kunnen leveren. In zo’n geval zijn postapproval studies vereist om het
profijt te bevestigen. Een studie van Brigham and Women’s Hospital en Harvard
Medical School (Boston MA) heeft het klinisch profijt van tussen begin 2013 en
eind 2017 versneld goedgekeurde middelen voor maligniteiten geïnventariseerd. Prof.
Aaron Kesselheim en collega’s 
