In een artikel dat vandaag online verschijnt in JCO doet de ASCO een oproep om de lat voor klinische studies hoger te leggen dan tot nu toe gebruikelijk is.¹ De oproep is gericht tot onderzoekers, financiers van studies, en producenten van geneesmiddelen. Recente vorderingen op de gebieden van doelgerichte behandelingen, immunotherapie en antiichaam-geneesmiddelconjugaten maken het mogelijk dat klinische studies worden opgezet die bij geselecteerde patiëntengroepen meer profijt demonstreren dan tot op heden het geval is.

ASCO heeft vorig jaar vier ziekte-specifieke werkgroepen ingesteld om ideeën te ontwikkelen over de opzet van toekomstige studies naar behandeling van pancreas-, long-, borst- en colonkanker. In het nu gepubliceerde artikel brengen dr. Lee Ellis (MD Anderson Cancer Center, Houston) en coauteurs namens de werkgroepen verslag uit van hun bevindingen. Een klinisch betekenisvolle uitkomst van nieuwe studies wordt gedefinieerd als een HR≤0,8 (overeenkomend met een verbetering van de mediane OS van 2,5 tot 6 maanden) ten opzichte van de standaardtherapie. Deze incremental gains dienen niet of slechts in geringe mate gepaard te gaan met extra toxiciteit. Indien er toch sprake is van extra toxiciteit of vermindering van kwaliteit van leven, dan dient de behandeling een hogere overlevingswinst op te leveren.

De auteurs wijzen er op dat een additioneel voordeel van het hoger leggen van de lat is dat de studies kleiner kunnen zijn en sneller kunnen worden uitgevoerd.

Referentie
1. Ellis LM, Bernstein DS, Voest EE et al. American Society of Clinical Oncology perspective: Raising the bar for clinical trials by defining clinically meaningful outcomes. J Clin Oncol 2014;epub ahead of print