Prof. Jürgen Kuball (UMC Utrecht) en collega’s hebben een prospectieve fase 2-studie uitgevoerd van behandeling met mesenchymale stromacellen (MSC) in 48 patiënten met steroïd-refractaire graad II-IV acute GVHD. De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in Leukemia.¹

De behandeling leidde tot complete resolutie van aGVHD op dag 28 (CR-28) in twaalf patiënten; complete resolutie die langer dan één maand aanhield (CR-B) werd gezien in 24 patiënten. De één-jaars overleving in CR-28 patiënten was 75%, versus 33% in niet-CR 28-patiënten (p=0,020). De één-jaars overleving in CR-B patiënten was 79%, versus 8% in niet-CR patiënten (p<0,001).

Een panel van zes oplosbare biomarkers bepaald voor MSC-toediening was voorspellend voor mortaliteit (HR 2,924; 95%-bti 1,485-5,758). ST2 was alleen twee weken na, maar niet voor, MSC-toediening voorspellend voor mortaliteit (HR 2,389; 95%-bti 1,144-4,989). Een toename van immature myeloïde dendritische cellen was geassocieerd met verlaagde mortaliteit (HR 0,544; 95%-bti 0,389-0,790). De patiënten hadden persisterende T-celresponsen tegen gedifnieerde virus- en leukemie-geassocieerde antigenen.

De onderzoekers concluderen dat deze uitkomsten het belang onderstrepen van het bepalen van biomarkers in cohorten met homogene GVHD-behandelingen. MSC-behandeling voor aGVHD wordt momenteel onderzocht in de fase-3 HOVON 112-studie.

1.Te Boome LCJ, Mansilla C, Van der Wagen LE et al. Biomarker profiling of steroid resistant acute GVHD in patients after infusion of mesenchymal stromal cells. Leukemia 2015; epub ahead of print