Prof. Carl June en zijn collega’s van de University of Pennsylvania in Philadelphia rapporteren in The New England Journal of Medicine over de behandeling van een patiënt met refractair multipel myeloom.¹ Vier jaar tevoren had de patiënt autologe stamceltransplantatie ondergaan na myeloablative chemotherapie met standaard dosering melfalan (200 mg/m²). Deze behandeling had geresulteerd in slechts partiële voorbijgaande respons.

De patiënt kreeg nu een lagere dosering melfalan (140 mg/m²) en autologe stamceltransplantatie, twaalf dagen later gevolgd door infusie van CLT019 cellen. Dit is een cellulaire therapie bestaande uit autologe T cellen die waren getransduceerd tot expressie van CD19-specifieke chimeric antigen receptors. De behandeling leidde tot complete respons, zonder aanwijzingen van progressie en geen detecteerbaar monoklonaal eiwit in serum of urine bij de meest recente evaluatie, twaalf maanden na de behandeling. Deze respons werd bereikt ondanks afwezigheid van CD19-expressie in 99,95% van de neoplastische plasmacellen.

Transplantatie-gerelateerde toxiciteiten waren graad 4- neutropenie, graad 4-trombocyopenie, graad 3-mucositis, en graad 2- misselijkheid, anorexie, neutropene koorts en Stafylococcus aureus bacteremie. Voor de transplantatie had de patiënt hypogammaglobulinemie, die na de transplantatie bleef bestaan waarschijnlijk vanwege effecten van CTL019 op normale B-cellen en plasmacellen. Er waren geen andere bijwerkingen die konden worden toegeschreven aan CTL019.

De patiënt is een van de deelnemers in een lopende studie. Tot op heden zijn tien patiënten behandeld. Zes van de tien patiënten zijn vrij van progressie. Tot de additionele bijwerkingen behoorden één geval van graad 1-cytokine release syndrome en één geval van graad 3-enterocolitis vanwege autologe GVHD.

1. Garfall AL, Maus MV, Hwang W-T et al. Chimeric antigen receptor T cells against CD19 for multiple myeloma. N Engl J Med 2015;373:1040-1047