Dr. Stephan Grupp (Children’s Hospital of Philadelphia) en collega’s publiceren vandaag in het New England Journal of Medicine een studie van de werkzaamheid van chimeric antigen receptor-modified T-cells (CAR-T) met CD19 als target voor de behandeling van recidiverend of refractair ALL.¹ Ze behandelden 30 patiënten met autologe T-cellen die waren getransduceerd met CAR (CTL019) lenteviral factor. De behandeling leidde tot complete remissie bij 27 patiënten, onder wie twee patiënten met blinatumomab-refractaire ziekte en vijftien patiënten die stamceltransplantatie hadden ondergaan. De CTL019-cellen prolifereerden in vivo, en waren detecteerbaar in het bloed, beenmerg, en cerebrospinale vloeistof van de responderende patiënten.

Er werd duurzame remissie gezien, bij sommige patiënten tot 24 maanden. De gebeurtenisvrije overleving na zes maanden bedroeg 67% (95%-bti 51-88), en de overall survival na zes maanden was 78% (95%-bti 65-95). De waarschijnlijkheid van persistentie van CTL019 na zes maanden was 68% (95%-bti 50-92), en de waarschijnlijkheid van recidiefvrije B-cel aplasie was 73% (95%-bti 57-94). Alle patiënten hadden het cytokine-release syndroom. Ernstig cytokine-release syndroom (27% van de patiënten) was geassocieerd met hogere ziektelast voor infusie, en kon effectief behandeld worden met tocilizumab. De onderzoekers concluderen dat CAR-T celtherapie tegen CD19 effectief is voor recidiverend en refractaire ALL, zelfs onder patiënten die geen baat hadden bij stamceltransplantatie.

1.Maude SL, Frey N, Shaw PA et al. Chimeric antigen receptor T cells for sustained remissions in leukemia. N Engl J Med 2014;371:1507-1517