Dr. Partow Kebriaei (MD Anderson Cancer Center, Houston) presenteerde vanochtend in San Francisco resultaten van het CD19-gerichte chimeric antigen receptor (CAR)-therapie programma van MD Anderson.¹ De onderzoekers passen niet-virale gen-transfer toe door middel van het Sleeping Beauty (SB) transposon/transposase systeem. Met het SB-systeem kan een gen in het genoom van T-cellen worden ingebracht, waarna de T-cellen een CAR tot expressie gaan brengen dat CD19 op B-cellen herkent.

Kebriaei besprak de uitkomsten van combinatie van CAR-therapie in 42 patiënten met gevorderde CD19-positieve hematologische maligniteiten (19 ALL, 17 nHL en 5 CLL). Er werd geen acute of lange-termijn toxiciteit waargenomen. Vijf patiënten met een hoog recidief-risico kregen CAR T-cellen samen met autoSCT; van deze patiënten zijn er vier in complete remissie bij een mediane follow-up van twaalf maanden. Van dertien patiënten met CAR-therapie in combinatie met alloSCT zijn er zes in complete remissie bij een mediane follow-up van 7,5 maanden. Van veertien patiënten die CAR T-cellen kregen voor actieve ziekte zonder stamceltransplantatie vertoonden er vijf ziekteregressie bij een mediane follow-up van zes maanden.

De ASH News Daily opende vandaag met de enigszins voor de hand liggende kop ' This CAR-T Has Wheels!'

1.Kebriaei P et al, ASH Annual Meeting 2014; abstr. 311