In patiënten met recidiverend of refractair (r/r) AML kan lange-termijn ziektecontrole alleen worden bereikt door allogene HSCT. Prof. Johannes Schetelig (Universitätsklinikum Carl Gustav Carus, Dresden) en collega’s hebben een fase 2-studie uitgevoerd van de veiligheid en werkzaamheid van clofarabine-gebaseerde salvage-therapie. De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in Leukemia.¹


Deelnemers aan de studie waren 84 patiënten met r/r AML; de mediane leeftijd was 61 jaar (range 40 tot 75 jaar). Alle patiënten kregen tenminste één cyclus CLARA (clofarabine plus cytarabine). Chemo-responsieve patiënten met een donor kregen HSCT in aplasie na de eerste CLARA-cyclus; over het algemeen werd HSCT zo vroeg mogelijk uitgevoerd. Het conditioning regime bestond uit clofarabine plus melfalan.

Op dag 15 na de start van CLARA verkeerde 26% van de patiënten in een morfologisch leukemievrije toestand en vertoonde 79% een afname van beenmergblasten. Overall kreeg 67% van de deelnemers HSCT. Het primaire eindpuint, gedefinieerd als complete remissie na HSCT, werd bereikt door 60% van de patiënten. De overall survival na twee jaar (intent-to-transplant) was 43% (95%-bti 32%-54%). De twee-jaars ziektevrije overleving onder de getransplanteerde patiënten was 52% (95%-bi 40-69%).

De onderzoekers concluderen dat clofarabine-gebaseerde salvage-therapie gecombineerd met alloHSCT in aplasie veelbelovende resultaten laat zien in patiënten met r/r AML.

1.Middeke JM, Herbst R, Parmentier S. Clofarabine salvage therapy prior to allogeneic hematopoietic stem cell transplantation in patients with relapsed or refractory AML. Leukemia 2015; epub ahead of print