Er zijn weinig behandelopties voor patiënten met myelodysplastisch syndroom of acute myeloïde leukemie die trombocytopenisch zijn. Transfusie van trombocyten baat slechts tijdelijk en gaat gepaard met het risico van alloïmmunisatie. De orale trombopoïetinereceptor agonist eltrombopag verhoogt trombocytengetallen een heeft preklinische antileukemische werkzaamheid. Prof. Uwe Platzbecker (Universiteitsziekenhuis Carl Gustav Carus, Dresden) en collega’s hebben een gerandomiseerde fase 1/2-studie uitgevoerd van eltrombopag versus placebo voor trombocytopenie in gevorderd MDS of AML. De uitkomsten van de studie zijn gepubliceerd in The Lancet Haematology.¹

De studie werd uitgevoerd bij 37 centra in tien landen in Europa, Oost-Azië, en Noord- en Zuid-Amerika. Deelnemers waren volwassen patiënten met recidiverend of refractair MDS of AML die niet in aanmerking kwamen voor standaardbehandeling. Hun trombocytengetal was lager dan 30x10⁹ per liter, en ze hadden 10-50% beenmergblasten. Ze werden dubbelblind gerandomiseerd naar eltrombopag (n=64) of placebo (n=34) eenmaal daags. Bijna alle patiënten hadden bijwerkingen (98% met eltrombopag en 94% met placebo). De meest-gerapporteerde bijwerkingen waren pyrexie, misselijkheid, diarree, vermoeidheid, verminderde eetlust en pneumonie. Graad 3 of hoger bijwerkingen werden gerapporteerd in 9% met eltrombopag en 12% met placebo. Toename in pecentage perifere blasten verschilde niet significant tussen de twee groepen. Graad 3 of hoger hemorragie werd gerapporteerd in 16% met eltrombopag en 26% met placebo. Tijdens de behandeling overleed 33% van de patiënten in de eltrombopag-groep (niet-behandelingsgerelateerd) en 47% van de patiënten in de placebogroep.

De onderzoekers concluderen dat eltrombopag een acceptabel veiligheidsprofiel heeft in patiënten met gevorderd MDS of AML. De rol van eltrombopag in deze patiënten verdient nader onderzoek.

1.Platzbecker U, Wong R, Verma A et al. Safety and tolerability of eltrombopag versus placebo for treatment of thrombocytopenia in patients with advanced myelodysplastic syndromes of acute myeloid leukaemia: a multicentre, randomised, placebo-controlled, double-blind, phase 1/2 trial. Lancet Haematol 2015;2:e417-426