Dr. Irene Ghobrial (Dana-Farber Cancer Institute, Boston) en collega’s hebben een fase 1/2-studie uitgevoerd van de combinatie van everolimus, bortezomib en rituximab in patiënten met recidiverend of refractair Waldenström’s macroglobulinemie (WM). De uitkomsten van de studie worden vandaag online gepubliceerd in Leukemia.¹ Deelnemers aan de studie waren 46 patiënten, van wie 98% eerder rituximab had gekregen, en 57% eerder bortezomib.

De patiënten kregen zes cycli van de combinatie everolimus/rituximab of everolimus/bortezomib/rituximab, gevolgd oor everolimus-onderhoudsbehandeling tot progressie optrad. In het fase 1-gedeelte van de studie werden geen doseringslimiterende toxiciteiten gezien. De meest-voorkomende bijwerkingen waren vermoeidheid (63%), anemie (54%), leukopenie (52%), neutropenie (48%) en diarree (43%).

Zesendertig patiënten (78%) kregen full-dose therapy van de drie middelen. In twee van deze patiënten (6%; 90%-bti 1-16%) werd complete respons gezien; in 32 patiënten met full-dose therapy (89%; 90%-bti 76-96%) werd tenminste minimale respons gezien. Partiële respons of beter werd gezien in 19 van 36 patiënten (53%; 90%-bti 38-67%). In deze 36 patiënten was de mediane progressievrije overleving 21 maanden (95%-bti 12 maanden tot NE).

De onderzoekers concluderen dat de combinatie van everolimus, bortezomib en rituximab goed verdragen wordt en een responspercentage van 89% induceert zelfs in voorbehandelde WM-patiënten.

1.Ghobrial IM, Redd R, Armand P et al. Phase I/II trial of everolimus in combination with bortezomib and rituximab (RVR) in relapsed/refractory Waldenstrom Macroglobulinemia. Leukemia 2015; epub ahead of print