Enzastaurine is een orale remmer van protein kinase Cβ. Dr. Lindsay Kilburn (Texas Children’s Cancer Center, Houston) en haar collega’s van het Pediatric Brain Tumor Consortium publiceren online in Neuro-Oncology de uitkomsten van een fase 1-studie van enzastaurine in kinderen met recidiverende CNS-maligniteiten.¹ In de studie werden 33 patiënten geïncludeerd. De concentratie van enzastaurine in het plasma van de deelnemers nam toe bij toenemende dosering. De meest waargenomen toxiciteit waren chromaturie, vermoeidheid, anemie, thrombocytopenie en misselijkheid.

Tot een dosering van 440 mg/m² eenmaal daags werden geen doseringslimiterende toxiciteiten gezien; dit is de aanbevolen fase 2-dosering. Er waren geen objectieve responsen. Wel werd bij elf van 29 evalueerbare patiënten stabiele ziekte gezien: zeven patiënten met glioom, twee met ependymoom, en twee met hersenstamglioom.

1.Kilburn LB, Kocak M, Decker RL et al. A phase 1 and pharcokinetic study of enzaustarin in pediatric patients with refractory primary central nervous system tumors: a pediatric brain tumor consortium study. Neuro-Oncology 2014; epub ahead of print