Tot een dosering van 440 mg/m2 eenmaal daags werden geen doseringslimiterende toxiciteiten gezien; dit is de aanbevolen fase 2-dosering. Er waren geen objectieve responsen. Wel werd bij elf van 29 evalueerbare patiënten stabiele ziekte gezien: zeven patiënten met glioom, twee met ependymoom, en twee met hersenstamglioom.
1.Kilburn LB, Kocak M, Decker RL et al. A phase 1 and pharcokinetic study of enzaustarin in pediatric patients with refractory primary central nervous system tumors: a pediatric brain tumor consortium study. Neuro-Oncology 2014; epub ahead of print