Dr. Torunn Yock (Massachusetts General Hospital, Boston) en collega’s publiceren online in het Journal of Clinical Oncology de resultaten van een fase 2-studie die is opgezet om de ziektecontrole en bijwerkingen te inventariseren van proton-radiotherapie voor kinderen met rhabdomyosarcoom (RMS).¹ Deelnemers waren 57 patiënten met gelokaliseerd RMS, in de leeftijd van 21 jaar of jonger, of metastatisch embryonaal RMS, in de leeftijd van 2 tot 10 jaar. Alle patiënten kregen chemotherapie plus proton-radiotherapie. Eventuele resectie was gebaseerd op bereikbaarheid van de tumor.

De mediane follow-up bedroeg 47 maanden (range 14 tot 102 maanden). Voor het gehele cohort bedroeg de vijf-jaars gebeurtenisvrije overleving 69%, de vijf-jaars overall survival 78%, en lokale controle 81%. Uitgesplitst naar risicogroepen was de lokale controle 93% in de groep met laag risico en 77% in de groep met intermediair risico. Dertien patiënten hadden acute graad 3-toxiciteit, en drie patiënten hadden late graad 3-toxiciteit; er waren geen toxiciteiten hoger dan graad 3.

De onderzoekers concluderen dat proton-radiotherapie een veilige en effectieve behandeling lijkt te zijn voor pediatrisch RMS.

1.Ladra MM, Szymonikfka JD, Mahajan A et al. Preliminary results of a phase II trial of proton radiotherapy for pediatric rhabdomyosarcoma. J Clin Oncol 2014; epub ahead of print