Axitinib is een potente en selectieve remmer van VEGFR 1-3. Prof. Yoon-Koo Kang (Asan Medisch Centrum, Seoel) en collega’s in Korea, Hong Kong, Taiwan, Japan, China en de Verenigde Staten hebben een gerandomiseerde fase 2-studie uitgevoerd van axitinib plus beste ondersteunende zorg (BSC) versus placebo plus BSC als tweedelijns behandeling voor gevorderd levercelcarcinoom. De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in Annals of Oncology.¹

Deelnemers waren patiënten met progressie op, of intolerantie voor, een eerdere anti-angiogene therapie. Ze werden gestratificeerd naar aan- of afwezigheid van extrahepatische metastasen en/of vasculaire invasie en naar regio (Aziatisch versus niet-Aziatisch), en 2:1 gerandomiseerd naar axitinib/BSC (n=134) of placebo/BSC (n=68). Het primaire eindpunt van de studie was overall survival. De mediane OS was 12,7 maanden met axitinib/BSC versus 9,7 maanden met placebo/BSC. De HR voor OS was 0,907 voor axitinib/BSC versus placebo/BSC (p=0,287). De uitkomsten voor de geprespecificeerde subgroepen waren consistent met de uitkomsten voor de gehele populatie. Axitinib/BSC was in Aziatische patiënten wel significant beter dan placebo/BSC voor de secundaire eindpunten progressievrije overleving, tijd-tot-tumorprogressie, en klinisch profijt. De overall response verschilde niet tussen beide behandelingen, en patiënt-gerapporteerde uitkomsten waren beter met placebo/BSC. De onderzoekers omschrijven de toxiciteit van axitinib als ‘acceptabel’.

De onderzoekers concluderen dat axitinib/BSC vergeleken met placebo/BSC niet resulteerde in betere OS, maar wel in significant langere PFS en TTP, en hogere CBR.

1.Kang Y-K, Yau T, Park J-W et al. Randomised phase II study of axitinib versus placebo plus best supportive care in second-line treatment of advanced hepatocellular carcinoma. Ann Oncol 2015; epub ahead of print