Prof. Farhad Ravandi (MD Anderson Cancer Center, Houston) en collega’s hebben een fase 3-studie uitgevoerd van cytarabine met of zonder vosaroxine voor recidiverend of refractair AML. De uitkomsten van de multinationale VALOR-studie zijn online gepubliceerd in The Lancet Oncology.¹ Deelnemers aan VALOR waren 711 patiënten van 101 centra. De deelnemers hadden refractaire ziekte of waren in eerste recidief na een of twee cycli inductie-chemotherapie. De deelnemers werden gerandomiseerd naar vosaroxine plus cytarabine (n=356) of placebo plus cytarabine (n=355).

Het primaire efficacy eindpunt van de studie was overall survival. De mediane OS was 7,5 maanden in de vosaroxine plus cytarabine-groep versus 6,1 maanden in de placebo plus cytarabine-groep (HR 0,87; 95%-bt- 0,73-1,01). Het niet-gecorrigeerde verschil was statistisch niet significant (p=0,061); na correctie voor randomisatiefactoren was het verschil wel statistisch significant (p=0,02). Complete remissie werd bereikt door 30% van de patiënten in de vosaroxinegroep versus 16% in de placebogroep (p<0,0001). Vroege mortaliteit was niet significant verschillend tussen de groepen (8% versus 7% na dertig dagen; 20% versus 19% na zestig dagen). Behandelings-gerelateerde mortaliteit was 6% in de vosaroxinegroep versus 2% in de placebogroep. Ernstige bijwerkingen werden gezien in 33% in de vosaroxinegroep versus 17% in de placebogroep. Tot de graad 3 of hoger bijwerkingen die meer frequent waren in de vosaroxinegroep behoorden febriele neutropenie, neutropenie, stomatitis, hypokalemie, bacteremie, sepsis, en pneumonie.

De onderzoekers concluderen dat sommige patiënten mer r/r-AML baat kunnen hebben bij toevoegen van vosaroxine aan de cytarabinebehandeling .

1.Ravandi F, Ritchie EK, Sayar H et al. Vosaroxin plus cytarabine versus placebo plus cytarabine in patients with first relapsed or refractory acute myeloid leukaemia (VALOR): a randomised, controlled, double-blind, multinational, phase 3 study. Lancet Oncol 2015; epub ahead of print