Ruxolitinib is een remmer van Janus kinase 1 en 2. In een fase 2-studie is klinisch profijt gezien van ruxolitinib in patiënten met polythemia vera. Dr. Alessandro Vannucchi (Azienda Ospedaliera, Florence) en collega’s publiceren vandaag in The New England Journal of Medicine een fase 3-studie van de werkzaamheid en veiligheid van ruxolitinib versus standaardbehandeling voor PV-patiënten met een niet-adequate respons op of bijwerkingen van hydroxyurea.¹

Deelnemers aan de studie waren flebotomie-afhankelijke patiënten met splenomegalie. De deelnemers werden gerandomiseerd naar ruxolitinib (n=110) of standaardtherapie (n=112). Het primaire eindpunt van de studie was hematocrietcontrole tot en met week 32, en tenminste 35% afname van het volume van de milt tussen aanvang van de behandeling en week 32.

Dit eindpunt werd bereikt door 21% van de patiënten in de ruxolitinibgroep versus 1% van de patiënten in de standaard-therapiegroep (p<0,001). Alleen hematocrietcontrole werd bereikt door 60% versus 20%. Alleen 35% afname van het volume van de milt werd gezien in 38% versus 1%. Complete hematologische remissie werd bereikt door 24% versus 9% (p=0,003). Tenminste 50% reductie van de symptoomscore tussen aanvang en week 32 werd gezien in 49% versus 5%. Bijwerkingen van ruxolitinib waren graad 3 of 4 anemie (2%), graad 3 of 4 trombocytopenie (5%), en graad 2 herpes-zosterinfectie (6%). Tromobëmbolische gebeurtenissen werden gezien in één patiënten in de ruxolitinibgroep en zes patiënten in de standaard-therapiegroep.

De onderzoekers concluderen dat in deze patiëntengroep ruxolitinib superieur is aan standaardtherapie.

1.Vannucchi AM, Kiladjian JJ, Griesshammer M et al. Ruxolitinib versus standard therapy for the treatment of polycythemia vera. N Engl J Med 2015;372;426-435