De behandelingsopties voor recidiverende/refractaire AML zijn over het algemeen niet effectief, schrijven Gail Roboz (Weill Cornell Medical College, New York) en collega’s in het Journal of Clinical Oncology.¹ In de publicatie presenteren ze de uitkomsten van een internationale fase 3-studie, in de Verenigde Staten, Australië en vijf Europese landen, naar de werkzaamheid van het nieuwe middel elacytarabine, een elaïdinezuurester van cytarabine. Deelnemers waren 381 patiënten die werden gerandomiseerd naar elacytarabine of naar investigator’s choice van één van zeven bekende AML salvage regimens. Tot deze behandelingen behoorden hoge-dosering cytarabine en multiagent chemotherapie.

Het primaire eindpunt van de studie was overall survival. Voor dit eindpunt werden geen verschillen gezien tussen de elacytarabine-arm (mediaan 3,5 maanden) en de controle-arm (mediaan 3,3 maanden). Er waren ook geen verschillen in response rate (23% vs 21%) of relapse-free survival (5,1 vs 3,7 maanden). Ook tussen de verschillende investigator’s choice regimes werden geen verschillen in OS gezien. Verlengde overleving werd alleen gezien bij een gering aantal responderende patiënten in beide armen die allogene stamceltransplantatie ondergingen. De onderzoekers concluderen dat voor patiënten met recidiverende/refractaire AML nieuwe behandelingsopties dringend gewenst zijn.

1.Roboz GJ, Rosenblat T, Arellano M et al. Internationa randomized phase III study of elacytarabine versus investigator choice in patients with relapsed/refractory acute myeloid leukemia. J Clino Oncol 2014;epub ahead of print