Dr. Joshua Zeidner (University of North Carolina, Chapel Hill) en collega’s hebben de veranderingen onderzocht in deelname en uitkomsten van AML-patiënten in fase 1-studies tussen 1986 en 2009. De analyse heeft betrekking op gegevens van 711 volwassen AML-patiënten in 45 studies. De analyse is online gepubliceerd in het Journal of the National Cancer Institute.¹

In de studieperiode nam het aantal deelnemers aan fase 1-studies significant toe in de tijd, van 61 in de periode 1986-1990 tot 256 in 2006-2009 (p=0,03). De objective response rate voor het gehele cohort was 15,4%. Ook de ORR nam significant toe in de tijd, van 8,9% in de periode 1986-2009 tot 22,6% in 2006-2009 (p<0,001). Er was een significante verbetering in ORRs met nieuwe middelen in combinatie versus single agents (ORR 22,8% versus 4,7%; odds ratio 5,95; p<0,001). De zestig-dagen mortaliteit voor het gehele cohort was 22,6%, en liet eveneens een significante verbetering in de tijd zien (p=0,009).


De onderzoekers concluderen dat er een ‘bemoedigende toename’ in de tijd is geweest in het aantal deelnemers aan fase 1-studies. De verbetering in ORRs kan ten dele worden verklaard uit de toename van studies van combinaties van middelen.

1.Zeidner JF, Karp JE, Blackford AL et al. Phase I clinical trials in acute myeloid leukemia: 23-year experience from Cancer Therapy Evaluation Program of the National Cancer Institute. J Natl Cancer Inst 2015; epub ahead of print