‘Onze resultaten suggereren dat panobinostat een bruikbare aanvulling zou kunnen zijn op de behandelingsopties voor recidiverend of recidiverend plus refractair multipel myeloom.’ Zo luidt de conclusie uit een fase 3-studie waarvan de resultaten vandaag online gepubliceerd worden in The Lancet Oncology.¹ De auteurs zijn prof. Jesús San-Miguel (Clinica Universidad de Navarra, Pamplona) en collega’s van 40 centra op alle continenten behalve Australië en Antarctica.

Deelnemers aan de studie waren 768 patiënten met recidiverend of recidiverend plus refractair multipel myeloom die eerder behandeld waren met één tot drie regimes. De deelnemers werden 1:1 gerandomiseerd naar panobinostat of placebo, beide in combinatie met bortezomib en dexamethason.

Het primaire eindpunt van de studie was progressievrije overleving. De PFS in de panobinostatgroep bedroeg 11,99 maanden, versus 8,08 maanden in de placebogroep (HR 0,63; p<0,0001). Het is nog te vroeg voor conclusies over de overall survival. Het percentage patiënten met respons was niet significant verschillend tussen beide groepen (60,7% versus 54,6%), maar het percentage patiënten met complete of bijna-complete respons was hoger in de panobinistatgroep (27,6%) dan in de placebogroep 51,7%: p=0,00006). De mediane duur van partiële of betere respons was 13,14 maanden in de panobinostatgroep versus 10,87 maanden in de placebogroep. Ernstige bijwerking werden gezien bij 60% van de patiënten in de panobinostatgroep versus 42% in de placebogroep.

1.San-Miguel JF, Hungria VTM, Yoon S-S et al. Panobinostat plus bortozemib and dexamethasone versus placebo plus bortezoemig and dexamethasone in patients with relapsed or relapsed and refractory multiple myeloma: a multicentre, randomised, double-blind phase 3 trial. Lancet Oncol 2014;epub ahead of print