Er zijn aanwijzingen voor een T-cel gemedieerde immuunrespons bij bjij patiënten met paraneoplastisch neurologisch syndroom met anti-Hu antistoffen. In een Rotterdamse studie is gevonden dat sirolimus-behandeling van sommige van deze Hu-PNS patiënten kan leiden tot verbetering of stabilisering van de neurologische uitkomst. De resultaten van de studie zijn online gepubliceerd in Neuro-oncology.¹ Corresponderend auteur van de publicatie is prof. Peter Sillevis Smitt (Erasmus MC).

De onderzoekers behandelde zeventien progressieve Hu-PNS patiënten met sirolimus, met een voorgenomen behandelingsduur van acht weken. Primaire eindpunten van de studie waren functionele verbetering en neurologische verbetering. De onderzoekers definieerden functionele verbetering als een afname met tenminste één punt op de gemodificeerde Rankinschaal (mRS), en neurologische verbetering als toename met tenminste één punt op de Edinburgh Functional Impairement Tests (EFIT).

Eén patiënt, met limbische encefalitis, vertoonde een verbetering op beide schalen (op de mRS zelfs een afname met twee punten). Een andere patiënt, met subacute sensorische neuropathie, bleef stabiel op de mRS en verbeterde met één punt op de EFIT. De andere patiënten verbeterden niet. De mediane overleving bedroeg 21 maanden.

1. De Jongste AH, van Gelder T, Bromberg JE et al. A prospective open-label study of sirolimus for the treatment of anti-Hu associated paraneoplastic neurological syndromes. Neuro-oncology 2014;epub ahead of print