Tyrosinekinaseremmers zijn tegenwoordig de treatment of choice voor chronische myeloïde leukemie. Allogene hematopoïetische stamceltransplantatie wordt beschouwd als salvage therapie. Prof. Rüdiger Hehlmann (Universität Heidelberg) en collega’s hebben medicamenteuze therapie en alloHSCT met elkaar vergeleken in een prospectieve studie. De uitkomsten van de studie worden vandaag online gepubliceerd in Leukemia.¹

Deelnemers werden gekozen uit 669 patiënten van 143 centra in Duitsland, Zwitserland, Polen en Tsjechië. De patiënten hadden een nieuwe diagnose CML tussen 1997 en 2004. Van de patiënten kwamen 427 in aanmerking voor alloHSCT. Deze patiënten werden op basis van de beschikbaarheid van een gematchte familiedonor ‘gerandomiseerd’ naar primaire alloHSCT (groep A, n=166) of beste beschikbare medicamenteuze behandeling (groep B, n=261). Het primaire eindpunt van de studie was lange-termijn overleving. Deze verschilde niet tussen beide groepen: de tien-jaars overleving was 76% (95%-bti 69-76%) in groep A en 69% (95%-bti 61-76%) in groep B. De lange-termijn overleving werd beïnvloed door ziekte- en transplantatierisico. In groep B hadden patiënten met laag transplantatierisico een superieure overleving vergeleken met patiënten met hoog (p<0,001) en niet-hoog (p=0,047) risico-ziekte. Na het optreden van blastencrisis was de overleving niet verschillend met of zonder HSCT. In groep A waren significant meer patiënten in moleculaire remissie (56% versus 39%; p=0,005) en vrij van medicamenteuze behandeling (56% versus 6%; p<0,001). Verschillen in symptomen en Karnofsky score waren niet significant.

De onderzoekers concluderen dat in het tijdperk van tyrosinekinaseremmers stamceltransplantatie een valide optie blijft als zowel ziekte- als transplantatierisico in aanmerking worden genomen.

1.Gratwohl A, Pfirrmann M, Zander A et al. Long-term outcome of patients with newly diagnosed chronic myeloid leukemia. A randomized comparison of stem cell transplantation with drug treatment. Leukemia 2015; epub ahead of print