Oraal melfalan plus dexamethason (MDex) is in veel centra de standaardbehandeling voor AL-amyloïdosepatiënten die niet in aanmerking komen voor stamceltransplantatie. Recent zijn gunstige effecten gerapporteerd van de combinatie van bortemozib met alkylatoren en dexamethason. Italiaanse onderzoekers publiceren vandaag online in Leukemia de resultaten van een studie waarin behandeling met bortemozib plus MDex (BMDex) rechtstreeks is vergeleken met alleen MDex.¹ Corresponderend auteur van de publicatie is prof. Giampolo Merlini (Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Pavia).

Deelnemers aan de studie waren 174 nieuw-gediagnostiseerde AL-amyloïdosepatiënten, van wie er 87 werden behandeld met BMDex en 87 met MDex. De patiënten uit beide groepen waren gematcht voor leeftijd, hart- en nierfunctie en free light chain burden. In de BMDex-groep werd complete respons gezien bij 42% van de patiënten; in de MDex-groep bij 19%. De betere respons op BMDex resulteerde bij de gehele deelnemerspopulatie niet in betere overleving. Dit was wel het geval voor de subgroep van patiënten zonder ernstig hartfalen (NYHA-klasse III of IV) en met N-terminal pro-natriuretic peptide type B-spiegels lager dan 8500 ng/l.

Voor patiënten die met full-dose dexamethason werden behandeld had toevoeging van bortezomib aan de behandeling geen effect op de repsons of de overleving. De onderzoekers concluderen dat toevoeging van bortezomib aan MDex vooral gunstig is voor intermediate-risk patiënten voor wie behandeling met hoge dosering dexamethason geen optie is.

1. Palladini G, Milani P, Foli A et al. Melphalan and dexamethasone with or without bortezomib in newly-diagnosed AL-amyloidosis: a matched case control study on 174 patients. Leukemia 2014;epub ahead of print