Voor vroeg-stadium cutaan T-cel lymfoom (CTCL) is stamceltransplantatie de enige bekende curatieve behandeling. Dr. Rachael Clark (Harvard Medical School, Boston) en collega’s hebben een fase 1-studie uitgevoerd van de TLR7/TLR8-agonist resiquimod voor CTCL. De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in Blood.¹ Twaalf patiënten met stadium IA-IIA CTCL werden behandeld met 0,03% of 0,06% topisch resiquimod gel.

De behandelde laesies verbeterden significant in 75% van de patiënten, en in 30% werd klaring van alle laesies gezien. Resiquimo induceerde ook regressie van niet-behandelde laesies. Elf van de twaalf patiënten hadden een meer dan 50% verbetering in aangedaan lichaamsoppervlak, en in twee patiënten trad volledige klaring van de ziekte op. Vier van vijf patiënten met folliculotropische ziekte verbeterden eveneens significant. Bijwerkingen waren niet ernstig en voornamelijk beperkt tot de huid.

In TCR-sequencing en flowcytometrische bepalingen van T-cellen uit behandelde laesies bleek een significante afname van klonale maligne T-cellen in 90% van de patiënten en complete eradicatie van maligne T-cellen in 30%. Hoge responsen waren geassocieerd met ontstaan en expansie van benigne T-cel klonen in behandelde huid, toename van de T-cel effectorfuncties, en een trend van toename van de NK-celfuncties. In 50% van de patiënten werd toegenomen activering van circulerende dendritische cellen gezien, consistent met een systemische respons op de behandeling.

De onderzoekers concluderen dat topisch resiquimod veilig en werkzaam is in vroeg-stadium CTCL. Het is de eerste topische therapie die klaring van onbehandelde laesies kan induceren en in sommige patiënten kan resulteren in complete remissie.

1.Rook AH, Gelfand JC, Wysocka M et al. Topical resiquimod can induce disease regression, eradicate malignant T cells and enhance T cell effector functions in cutaneous T cell lymphoma. Blood 2015; epub ahead of print