BRAF V600E is de genetische lesie die ten grondslag ligt aan hairy-cell leukemie. Prof. Brunangelo Falini (Universiteit van Perugia) en collega’s hebben twee fase 2-studies uitgevoerd van de orale BRAF-remmer vemurafenib voor als tweedelijns behandeling voor patiënten met recidiverend of refractair hairy-cell leukemie na behandeling met een purine-analoog. Een van de studies werd uitgevoerd in Italië, de andere studie in de Verenigde Staten. De uitkomsten zijn online gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.¹

Deelnemers aan de Italiaanse studie waren 28 patiënten. De Amerikaanse studie is nog open, en had op het moment van het schrijven van de publicatie 26 van 36 geplande deelnemers gerecruteerd. Vemurafenib werd in de Italiaanse studie mediaan zestien weken gegeven, en in de Amerikaanse studie mediaan achttien weken. De overall response rate was 96% na mediaan acht weken in de Italiaanse studie (25 van 26 evalueerbare patiënten) en 100% na mediaan twaalf weken in de Amerikaanse studie (24 van 24). Complete respons werd gezien in 35% en 42% in de twee studies. In de Italiaanse studie was de mediane recidiefvrije overleving 19 maanden onder patiënten met een complete respons en 6 maanden onder patiënten met een partiële respons, en was de mediane behandelingsvrije overleving in deze twee groepen 25 maanden en 18 maanden. In de Amerikaanse studie was de progressievrije overleving na één jaar 73% en de overall survival na één jaar 91%. De bijwerkingen waren gewoonlijk graad 1 of 2.

De onderzoekers concluderen dat oraal vemurafenib zeer werkzaam was in patiënten met recidiverend of refractair hairy-cell leukemie.

1.Tiacci E, Park JH, De Carolis L et al. Targeting mutant BRAF in relapsed or refractory hairy-cell leukemia. N Engl J Med 2015; epub ahead of print