BRAF V600E is de genetische lesie die
ten grondslag ligt aan hairy-cell leukemie. Prof. Brunangelo Falini
(Universiteit van Perugia) en collega’s hebben twee fase 2-studies uitgevoerd
van de orale BRAF-remmer vemurafenib voor als tweedelijns behandeling voor patiënten
met recidiverend of refractair hairy-cell leukemie na behandeling met een purine-analoog.
Een van de studies werd uitgevoerd in Italië, de andere studie in de Verenigde
Staten. De uitkomsten zijn online gepubliceerd in The
New England Journal of Medicine.1
Deelnemers aan
de Italiaanse studie waren 28 patiënten. De Amerikaanse studie is nog open, en
had op het moment van het schrijven van de publicatie 26 van 36 geplande
deelnemers gerecruteerd. Vemurafenib werd in de Italiaanse studie mediaan
zestien weken gegeven, en in de Amerikaanse studie mediaan achttien weken. De overall response rate was 96% na mediaan
acht weken in de Italiaanse studie (25 van 26 evalueerbare patiënten) en 100%
na mediaan twaalf weken in de Amerikaanse studie (24 van 24). Complete respons
werd gezien in 35% en 42% in de twee studies. In de Italiaanse studie was de
mediane recidiefvrije overleving 19 maanden onder patiënten met een complete
respons en 6 maanden onder patiënten met een partiële respons, en was de
mediane behandelingsvrije overleving in deze twee groepen 25 maanden en 18
maanden. In de Amerikaanse studie was de progressievrije overleving na één jaar
73% en de overall survival na één
jaar 91%. De bijwerkingen waren gewoonlijk graad 1 of 2.
De
onderzoekers concluderen dat oraal vemurafenib zeer werkzaam was in patiënten
met recidiverend of refractair hairy-cell leukemie.
1.Tiacci E, Park JH, De Carolis L et al. Targeting
mutant BRAF in relapsed or refractory hairy-cell leukemia. N Engl J Med 2015;
epub ahead of print
Commentaren
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)