‘Het is van belang voor patiënten, behandelaars, betalers en gezondheidsautoriteiten om te weten of de resultaten van de registratiestudie kunnen worden geëxtrapoleerd naar de klinische praktijk’, schrijven de Engelse oncoloog James Larkin (Royal Marsden NHS Foundation Trust, Londen) en zijn coauteurs in een recente publicatie in Lancet Oncology. 3 In het artikel beschrijven de auteurs, onder wie prof. Geke Hospers uit Groningen en dr. Christian Blank uit Amsterdam, de resultaten van een studie naar de veiligheid van vemurafenib in de klinische praktijk. Deelnemers aan de studie waren 3226 patiënten in 44 landen, die tussen 1 maart 2011 en 31 januari 2013 met het middel waren behandeld.
Op 31
januari 2013 werd 27% van de patiënten nog behandeld; de voornaamste reden voor
beëindiging van de behandeling bij de overige 73% was progressie van de ziekte.
De meest-gerapporteerde bijwerkingen kwamen overeen met wat ook in eerdere studies
was gezien: rash, artralgie, vermoeidheid, lichtgevoeligheid, alopecie en
misselijkheid. Bijwerkingen graad 3 en 4 werden gerapporteerd door 46% van de
patiënten.
Werkzaamheid van het middel was een secundair eindpunt van de studie. Complete respons werd gezien bij 3% van de patiënten, partiële respons bij 31%, en stabiele ziekte bij 55%. De mediane duur van de respons bedroeg 7,3 maanden. De mediane progressievrije overleving bedroeg 5,6 maanden; PFS na 6, 12 en 18 maanden was 47%, 19% en 8%. Overall survival na 6, 12, en 18 maanden was 75%, 52% en 36%. Het percentage patiënten met een respons was lager dan wat werd gezien in de fase-2 en fase-3 studie, de overall survival was gelijk.
De studie is gesponsord door Hoffmann-La Roche.
Referenties
1.Chapman PB, Hauschild A, Robert C et al. Improved survival with vemurafenib in melanoma with BRAF V600E mutation. N Engl J Med 2011;364:2507-2516
2.Sosman JA, Kim KB, Schuchter L et al. Survival in BRAF V600-mutant advanced melanoma treated with vemurafenib. N Engl J Med 2012;366:707-714
3.Larkin J, DelVecchio M, Ascierto PA et al. Vemurafenib in patients with BRAF V600 mutated metastatic melanoma: an open-label, multicentre, safety study. Lancet Oncol 2014;epub ahead of print
