BRAF V600-mutaties kunnen voorkomen in verscheidene typen niet-melanoom maligniteiten. Prof. José Baselga (Memorial Sloan Kettering Cancer Center, New York) en collega’s hebben de werkzaamheid onderzocht van vemurafenib in BRAF V600-positieve niet-melanoom maligniteiten. De uitkomsten van de fase 2-studie worden vandaag online gepubliceerd in The New England Journal of Medicine.¹


Deelnemers aan de studie waren 122 patiënten in zeven cohorten: zes cohorten met geprespecificeerde maligniteiten en een zevende cohort met ‘overige tumortypes’. De 27 patiënten in het colorectaalcarcinoom-cohort kregen vemurafenib plus cetuximab. Het primaire eindpunt van de studie was percentage patiënten met respons.

In het cohort met NSCLC-patiënten werd respons gezien in 42% (95%-bti 20-67%). In dit cohort was de mediane progressievrije overleving 7,3 maanden (95%-bti 3,5-10,8 maanden). In het cohort met Erdheim-Chester ziekte was de respons 43% (95%-bti 18-71%), de mediane behandelingsduur 5,9 maanden (range 0,6-18,6 maanden), en werd geen progressieve ziekte gezien tijdens de behandeling. Er waren anecdotische responsen onder patiënten met pleomorf xanthoastrocytoom, anaplastisch thyroïdcarcinoom, cholangiocarcinoom, ovariumcarcinoom, heldercellig sarcoom, en colorectaalcarcinoom. De veiligheid was in overeenstemming met wat is gezien in eerdere studies met vemurafenib (voor melanoom).

De onderzoekers concluderen dat BRAF V600 een targetable oncogeen is in sommige, maar niet alle, niet-melanoom maligniteiten.

1.Hyman DM, Puzanov I, Subbiah V et al. Vemurafenib in multiple nonmelanoma cancers with BRAF V600 mutations. N Engl J Med 2015;373:726-736