Het effect van azacitidinebehandeling versus gebruikelijke zorg op de overleving van patiënten met hoog-risico myelodysplastisch syndroom is tot op heden alleen onderzocht in klinische studies, niet in de klinische praktijk. Dr. Guillermo Sanz (Hospital Universitario Valencia) en collega’s hebben nu de werkzaamheid van azacitidine versus gebruikelijke zorg onderzocht in hoog-risico MDS-patiënten die tussen 2000 en 2013 in Spanje zijn behandeld, met exclusie van patiënten die stamceltransplantatie kregen. De uitkomsten van de studie worden vandaag online gepubliceerd in Leukemia.¹

De onderzoekers vonden in het Spaanse MDS-register 821 patiënten met hoog-risico MDS. Van deze patiënten kregen er 251 azacitidine. De mediane overleving was 13,4 maanden (95%-bti 11,8-16 maanden) voor de azacitidine-behandelde patiënten versus 12,2 maanden (95%-bti 11-14,1 maanden) voor patiënten die gebruikelijke zorg kregen (p=0,41). In multivariate analyse waren leeftijd, IPSS-score en LDH-niveau, maar niet azacitinide (p=0,49), voorspellend voor overleving. In patiënten met chromosoom 7-afwijkingen was er een trend van betere overleving in azacitidine-behandelde patiënten (mediaan 13,3 maanden) versus patiënten met gebruikelijke zorg (mediaan 8,6 maanden; p=0,08).

De onderzoekers concluderen dat er geen bewijs is voor betere overleving na azadicitidinebehandeling in de klinische praktijk.

1.Bernal T, Martinez-Camblor P, Sanchez-Garcia J et al. Effectiveness of azacitinidine in unselected high-risk myelodysplastic syndromes: Results from the Spanish Registry. Leukemia 2015; epub ahead of print