Children’s Oncology Group AAML0631-studie was een historisch cohort-gecontroleerde fase 3-studie van de overleving van kinderen die verlaagde anthracyclinedosering en arseentrioxide (ATO)-consolidatie kregen voor nieuw-gediagnostiseerd acute promyelocytische leukemie (APL). Dr. Matthew Kutny (Children’s of Alabama ziekenhuis, Birmingham) en zijn collega’s van de COG publiceren de studie online in het Journal of Clinical Oncology.¹

Deelnemers aan de studie waren patiënten in de leeftijd van twee tot en met eenentwintig jaar, met de novo APL, hetzij standaard-risico (SR; n=66) of hoog-risico (HR; n=35). Alle patiënten kregen ATRA tijdens inductie, consolidatie, en onderhoud. Ze kregen twee cycli ATO-therapie tijdens consolidatie 1, en additioneel twee (SR) of drie (HR) cycli consolidatie met hoge-dosering cytarabine en anthracycline, en onderhoudstherapie met ATRA, oraal methotrexaat, en mercaptopurine.


De drie-jaars overall survival was 94%, en de drie-jaars gebeurtenisvrije overleving was 91%. De drie-jaars OS was 98% voor SR-patiënten versus 86% voor HR-patiënten (p=0,003), en de drie-jaars EFS was 95% voor SR-patiënten versus 83% voor HR-patiënten (p=0,03). Vergeleken met het historische AIDA 0493-cohort was de EFS voor SR-patiënten niet-inferieur in AAML0631, terwijl AIDA 0493 significant hogere anthracyclinedoseringen gebruikte, zonder ATO-consolidatie. Het cumulatieve drie-jaars relapse-risico in AAML0631 vanaf het eind van consolidatie 1 (na ATO-behandeling) was slechts 4%, en verschilde niet significant tussen SR- en HR-patiënten.

De onderzoekers concluderen dat ATO-consolidatie in kinderen met APL goed verdragen werd en significante verlaging mogelijk maakte van de cumulatieve anthracyclinedosering, met uitstekende overleving en laag relapse-risico.

1. Kutny MA, Alonzo TA, Gerbing RB et al. Arsenic trioxide consolidation allows anthracycline dose reduction for pediatric patients with acute promyelocytic leukemia: Report from the Children’s Oncology Group phase III historical controlled trial AAML0631. J Clin Oncol 2017; epub ahead of print