Axicabtagene ciloleucel (axi-cel) is een autologe CD19-gerichte CAR T-celtherapie. Op basis van resultaten van de fase 2-studie ZUMA-1, met 111 patiënten, is axi-cel toegelaten voor recidiverend of refractair grootcellig B-cel lymfoom (R/R LBCL). In ZUMA-1 werd overall respons gezien in 83% van de patiënten, en complete respons in 58%. Een analyse van het US Lymphoma CAR T Consortium heeft de eerste resultaten van axi-cel voor R/R LBCL in de standaard-zorg geïnventariseerd. Dr. Loretta Nastoupil (MD Anderson Cancer Center, Houston TX) en collega’s publiceren de retrospectieve analyse online in het Journal of Clinical Oncology.¹

Per 30 september 2018 hadden bij zeventien Amerikaanse instituten 298 R/R LBCL-patiënten leukaferese ondergaan, onder wie 275 (92%) die daadwerkelijk axi-cel kregen. Onder de 298 patiënten waren er 129 (43%) die vanwege comorbiditeiten geëxcludeerd zouden zijn uit de ZUMA-1 studie. Graad 3 of hoger cytokine release syndrome werd gezien in 7% van de axi-cel behandelde patiënten, en neurotoxiciteit in 31%. De nonrelapse mortaliteit was 4,4%. Overall respons werd gezien in 82% (95%-bti 77-86) van de behandelde patiënten en complete respons in 64% (58-69). De mediane follow-up na CAR T-celinfusie was 12,9 maanden. De mediane progressievrije overleving was 8,3 maanden (95%-bti 6,0-15,1) en de mediane overall survival werd niet bereikt. Verhoogd LDH en ECOG performance status 2 tot en met 4 waren geassocieerd met kortere PFS en OS.

De onderzoekers concluderen dat veiligheid in werkzaamheid van axi-cel in standard-of-care setting voor R/R LBCL vergelijkbaar waren met was is gezien in ZUMA-1.

1.Nastoupil LJ, Jain MD, Feng L et al. Standard-of-care axicabtagene ciloleucel for relapsed or refractory large B-cell lymphoma: results from the US Lymphoma CAR T Consortium. J Clin Oncol 2020; epub ahead of print

Summary: A retrospective analysis of patients receiving axicabtagene ciloleucel for R/R LBCL in the standard-of-care setting (n=275 at seventeen US institutions) found safety and efficacy comparable to what was seen in the registrational ZUMA-1 trial.