Veel patiënten met CML in chronische fase (CML-CP) bereiken duurzame diepe moleculaire respons met fronline nilotinib-behandeling. De ENESTfreedom studie is uitgevoerd om te onderzoeken of het mogelijk is de behandeling te staken zonder de remissie te verliezen. Prof. Andreas Hochhaus (Universitätsklinikum Jena) en collega´s publiceren de studie vandaag online in Leukemia.¹

Deelnemers aan de studie waren patiënten met Philadelphia chromosoom-positieve CML-CP met MR^4.5 na tenminste twee jaar frontline nilotinib. De patiënten kregen een jaar consolidatiefase met nilotinib, waarin iedere twaalf weken de remissie werd beoordeeld. Patiënten die bij geen enkele beoordeling slechter scoorden dan MR⁴ en bij de laatste beoordeling MR^4.5 hadden stopten met nilotinib. Patiënten die tijdens deze treatment-free remission (TFR)-fase majeure moleculaire respons (MMR) verloren herstartten nilotinib. Het primaire eindpunt van de studie was het percentage patiënten dat 48 weken na het stoppen van nilotinib nog MMR had.

Er waren 215 patiënten die aan de consolidatiefase begonnen van wie 190 na een jaar de TFR-fase ingingen. Deze patiënten hadden voorafgaand aan de TFR-fase mediaan 43,5 maanden nilotinib gekregen. Achtenveertig weken na het stoppen van nilotinib hadden nog 98 patiënten (51,6%) MMR of beter. Van de 86 patiënten die na verlies van MMR nilotinib herstartten bereikte 98,8% opnieuw MMR en 88,4% MR^4.5.

De studie laat zien dat van CML-CP patiënten met MR^4.5 na drie jaar frontline nilotinib ongeveer de helft de behandeling gedurende tenminste 48 weken kan staken zonder MMR te verliezen

1.Hochhaus A, Masszi T, Giles FJ et al. Treatment-free remission following frontline nilotinib in patients with chronic myeloid leukemia in chronic phase: Results from the ENESTfreedom study. Leukemia 2017; epub ahead of print