In de meeste oudere patiënten met AML die morfologische remissie bereiken met intensieve chemotherapie (IC) wordt na verloop van tijd relapse gezien, en de prognose na relapse is slecht. De QUAZAR AML-001 studie heeft laten zien dat onder patiënten met AML in eerste remissie na IC, die geen kandidaat waren voor transplantatie, onderhoudsbehandeling met oraal azacitidine vergeleken met placebo geassocieerd was met significante verlenging van de recidiefvrije overleving met mediaan 5,3 maanden (p<0,001) en van de overall survival met mediaan 9,9 maanden (p<0,001). Prof. Farhad Ravandi (MD Anderson Cancer Center, Houston TX) en collega’s publiceren in het Journal of Hematology & Oncology een overzicht van de veel-geziene adverse events en het management van de AEs tijdens de behandeling met oraal azacitidine in QUAZAR AML-001.¹

De studie includeerde patiënten in de leeftijd van 55 jaar of ouder, met AML met intermediair- of slecht-risico cytogenetische kenmerken bij diagnose, die binnen vier maanden voor inclusie eerste CR of CRi hadden bereikt met IC. De patiënten werden 1:1 gerandomiseerd naar oraal azacitidine 300 mg of placebo eenmaal daags op de eerste veertien dagen van vier-weekse cycli. De mediane leeftijd van de 469 geïncludeerde patiënten was 68 jaar. Het mediane aantal cycli was 12 (range 1-80) in de azacitidinegroep en 6 (range 1-73) in de placebogroep. In de azacitidinegroep werden veel gastroïntestinale AEs gezien, maar de waren gewoonlijk laaggradig. De meest-frequente graad 3 of 4 AEs waren hematologisch: neutropenie in 41% van de patiënten, trombocytopenie (22%), en anemie (14%). Deze AEs resulteerden in discontinuering van de behandeling in slechts 13% van de patiënten, hetgeen suggereert dat ze effectief gemanaged werden met concomitante medicaties en doseringsreductie van oraal azacitidine. Hospitalisatie (any cause, inclusief AML-relapse) werd gerapporteerd voor 46% van de patiënten in de azacitidinegroep en 51% van de patiënten in de placebogroep.

De onderzoekers concluderen dat oraal azacitidine onderhoudsbehandeling over het algemeen een gunstig veiligheidsprofiel had.

1.Ravandi F, Roboz GJ, Wei AH et al. Management of adverse events in patients with acute myeloid leukemia in remission receiving oral azacitidine: experience from the phase 3 randomized QUAZAR AML-001 trial. J Hematol Oncol 2021;14:133

Summary: Safety analysis of the QUAZAR AML-001 trial (oral azacitidine versus placebo for intermediate- or poor-risk AML in first remission in patients not eligible for transplantation) found that oral azacitidine maintenance had a generally favorable safety profile.