De prevalentie van maligne pleura-effusie (MPE) neemt wereldwijd toe, maar er zijn geen prognostische biomarkers bekend. De PROMISE-studie is opgezet om biomarkers van overleving en van respons op pleurodese te vinden en te valideren, en een score te construeren die overleving van MPE-patiënten kan voorspellen. Dr. Ioannis Psallidas (Oxford University Hospitals, UK) en collega’s publiceren de studie online in The Lancet Oncology.¹

De studie is gebaseerd op gegevens uit vijf afzonderlijke en onafhankelijke datasets van gerandomiseerde studies. Met massapectrometrie-analyse werden verschillen in eiwitexpressie bepaald tussen groepen patiënten met verschillen in overleving en uitkomsten van pleurodese. In de discovery-dataset werden zeventien kandidaat-biomarkers voor overleving en zeven kandiaat-biomarkers voor respons op pleurodese geïdentificeerd. In de validatiefase (drie datasets, n=502) faalden alle biomarkers voor respons op pleurodese. Gevalideerde biomarkers voor overleving waren gelsoline, macrophage migration inhibitory factor, versican, en TIMP1. De onderzoekers construeerden de PROMISE survival score die acht variabelen omvat: hemoglobine, C-reactive protein, leukocytengetal, ECOG performance status, type maligniteit, TIMP1-concentratie in pleuravocht, en eerdere chemotherapie of radiotherapie. Interne en externe validatie (twee datasets, n=162) lieten goede discriminatie zien (intern: c-statistic 0,78; 95%-bti 0,72-0,83; extern: 0,89; 95%-bti 0,84-0,93).

De onderzoekers concluderen dat de PROMISE survival score het eerste prospectief gevalideerde model voor de prognose van MPE.

1.Psallidas I, Kanellakis NI, Gerry S et al. Development and validation of response markers to predict survival and pleurodesis success in patients with malignant pleural effusion (PROMISE): a multicohort analysis. Lancet Oncol 2018; epub ahead of print