De ziekte van Erdheim-Chester (ECD) is een zeldzame histiocytische aandoening die wordt beschouwd als een hematologische maligniteit. Er is weinig infomatie over behandelingsopties en hun werkzaamheid. Interferon-α is gebruikt met uiteenlopende werkzaamheid en aanzienlijke bijwerkingen. Cladribine (2-chloor-2-deoxyadenosine) is een door de FDA goedgekeurd middel voor de behandeling van hairy cell leukemia. Er zijn ook aanwijzingen voor werkzaamheid van cladribine voor andere lymfoïde maligniteiten. Dr. Ronald Go (Mayo Clinic, Rochester MN) en collega’s hebben een studie uitgevoerd van cladribine voor ECD. Ze publiceren de studie online in JAMA Oncology.¹

Tussen januari 1998 en april 2016 werden bij de Mayo Clinic 63 patiënten met ECD behandeld. De mediane leeftijd bij diagnose was 54 jaar (range 18 tot 80 jaar), en 42 patiënten waren man. Eenentwintig patiënten werden behandeld met cladribine; negen patiënten in eerste lijn, en twaalf patiënten in latere lijn. Het mediane aantal cycli cladribine was 2,5 (range 1-6). Klinische respons werd gezien in negen patiënten (52%; één complete respons en acht partiële responsen); drie patiënten hadden stabiele ziekte, en vijf progressieve ziekte. Onder patiënten met respons was de mediane duur van de respons negen maanden (range 6 tot 129 maanden) met nog aanhoudende respons na meer dan zes maanden in twee patiënten. Radiologische respons werd gezien in acht van vijftien evalueerbare patienten (54%; alleen partiële responsen) met vier patiënten (26%) met radiologisch stabiele ziekte en twee patiënten (13%) met radiologisch progressieve ziekte. Behandelings-gerelateerde adverse effects waren twee infectieuze complicaties resulterend in hospitalisatie, en twee hematologische AEs (graad 4 neutropenie en trombocytopenie, en graad 3 neutropenie) resulterend in discontinuering van de behandeling.

De onderzoekers concluderen dat cladribine matige klinische werkzaamheid heeft voor ECD, en over het algemeen goed verdragen wordt.

1.Goyal G, Shah MV, Call TG et al. Clinical and radiologic responses to cladribine for the treatment of Erdheim-Chester disease. JAMA Oncol 2017; epub ahead of print