Prof. Bob Löwenberg (Erasmus MC0 en collega’s hebben een studie uitgevoerd van de waarde van toevoegen van clofarabine aan inductiebehandeling van nieuw-gediagnostiseerd AML of hoog-risico MDS in patiënten in de leeftijd van 18 tot 65 jaar. De studie is online gepubliceerd in Blood.¹ De inductiebehandeling bestond uit idarubicine-cytarabine (cyclus I) en amsacrine-cytarabine (cyclus II) met of zonder clofarabine 10 mg/m² op dagen 1-5 van elk van beide cycli.

De clofarabine-arm had 393 evalueerbare patiënten, de controle-arm 402. Er was geen verschil tussen beide armen in het percentage patiënten met complete remissie (89%), maar complete remissie werd wel eerder bereikt in de clofarabine-arm dan in de controle-arm (75% versus 66% na de eerste cyclus). In de clofarabine-arm werden meer graad III-IV toxiciteiten gezien en een vertraagde hematologische recovery. Na mediaan 36 maanden follow-up was er geen statistisch significant verschil in overleving tussen beide armen, maar wel een lager percentage met recidief in de clofarabine-arm (35±3% versus 44±3%) en een hogere waarschijnlijkheid van overlijden in remissie (22±3% versus 15±2%). In subgroepanalyses werd wel een significante verbetering van de overleving door clofarabine gezien voor patiënten met ELN 2010 intermediate –I prognostic risk AML (vier-jaars gebeurtenisvrije overleving 40±5% versus 26±4%) en voor patiënten met intermediair risico genotype NPM1 witldtype/FLT3 zonder internal-tandem-duplications (vier-jaars EFS 40±7% versus 18±5%).

De onderzoekers concluderen dat clofarabine de overleving alleen verbetert in patiënten met intermediair-risico AML.

1.Löwenberg B, Pabst T, Maertens J et al. Therapeutic value of clofarabine in younger and middle aged (18-65 yrs) adults with newly diagnosed AML. Blood 2017; epub ahead of print