De introductie van nieuwe geneesmiddelen heeft geresulteerd in belangrijke verbeteringen in klinische uitkomsten van multipel myeloom (MM). Om de beoordelingstijd van nieuwe behandelingen te verkorten bestaat interesse voor de waarde van minimal residual disease (MRD) als surrogaat eindpunt van klinische studies. Dr. Aurore Perrot (Universiteitsziekenhuis Nancy, Frankrijk) en collega’s hebben een analyse uitgevoerd van de prognostische waarde van met next-generation sequencing vastgestelde MRD tijdens onderhoudsbehandeling voor MM. Ze publiceren de analyse online in Blood.¹

De analyse is gebaseerd op resultaten van een multicenterstudie in Frankrijk die de rol evalueerde van transplantatie in patiënten met nieuw-gediagnostiseerd MM behandeld met lenalomide, bortezomib, en dexamethason. MRD-negativiteit werd gedefinieerd als afwezigheid van tumor plasmacellen binnen een miljoen beenmergcellen (<10^-6). In een kwart van de patiënten (n=127) werd tijdens onderhoudsbehandeling tenminste eenmaal MRD-negativiteit gezien. MRD-negativiteit aan het begin van de onderhoudsbehandeling was een sterke prognostische factor, zowel voor PFS (MRD-negatief versus detecteerbare residuele ziekte HR 0,22; p<0,001) als OS (HR 0,24; p=0,001), ongeacht behandelingsgroep, cytogenetisch risicoprofiel, of ziektestadium bij diagnose.

De onderzoekers concluderen dat NGS-bepaalde MRD een prognostische biomarker is in MM.

1.Perrot A, Lauwers-Cances V, Corre J et al. Minimal residual disease negativity using deep sequencing is a major prognostic factor in multiple myeloma. Blood 2018; epub ahead of print

Summary: An analysis of results of a multicenter study in France showed that next-generation sequencing defined minimal residual disease identified multiple myeloma patients with an excellent outcome.