De multicenter fase 2-studie PURE-01 evalueerde neoadjuvant pembrolizumab gevolgd door radicale cystectomie (RC) voor spier-invasief blaascarcinoom (MIBC). Zevenentwintig van de eerste vijftig geïncludeerde patiënten hadden cT3 tumor, eenentwintig cT2, en twee cT2-3N1. In 2018 is gepubliceerd dat de behandeling veilig was en resulteerde in pT0 in 42% van de patiënten en downstaging naar pT<2 in 54%. Prof. Andrea Necchi (Ospedale San Raffaele, Milaan) en collega’s publiceren in Clinical Cancer Research resultaten van de studie na mediaan drie jaar follow-up.¹



De nu gepubliceerde analyse heeft betrekking op 155 patiënten, onder wie 143 RC ondergingen (92,3%). Na mediaan 39 maanden follow-up (IQR 30-47) waren de 36-maands gebeurtenisvrije-overlevings en overall survival percentages 74,4% (95%-bti 67,8-81,7) respectievelijk 83,3% (77,8-90,2). Onder de 125 patiënten die geen additionele chemotherapie kregen waren de 36-maands recidiefvrije-overlevingspercentage 96,3% (95%-bti 91,6-100) voor patiënten die ypT0N0-respons hadden; 96,1% (89-100) voor ypT1/a/isN0; 74,9% (60,2-93) voor ypT2-4N0; en 58,3% (36,2-94,1) voor yp Tany N1-3. EFS was significant geassocieerd met PD-L1 tertielen (laagste tertiel 59,7%; middelste tertiel 76,7%; hoogste tertiel 89,8%; p=0,0013).

De onderzoekers concluderen dat met mediaan drie jaar follow-up de resultaten van PURE-01 de aanhoudende werkzaamheid van neoadjuvant pembrolizumab voorafgaand aan RC voor MIBC bevestigen. PD-L1 expressie was de sterkste voorspeller van aanhoudende respons na RC.

1.Basile G, Bandini M, Gibb EA et al. Neoadjuvant pembrolizumab and radical cystectomy in patients with muscle-invasive urothelial bladder cancer: 3-year median follow-up update of PURE-01 trial.

Summary: The multicenter phase 2 PURE-01 trial evaluated neoadjuvant pembrolizumab before radical cystectomy in patients with muscle-invasive bladder carcinoma. At a median follow-up of three years, PURE-01 results confirm the sustained efficacy of neoadjuvant pembrolizumab.