De multinationale fase 2 studie ELIANA evalueerde tisagenlecleucel (tisa-cel) voor recidiverende of refractaire B-cel acute lymfoblastische leukemie (R/R B-ALL) in pediatrische en jongvolwassen patiënten. In 2018 is gepubliceerd dat de behandeling resulteerde in remissie in 81% van de patiënten, en dat 59% van de responders na twaalf maanden recidiefvrij waren. Dr. Theodore Laetsch (Children’s Hospital of Philadelphia PA) en collega’s publiceren lange-termijn resultaten van de studie in het Journal of Clinical Oncology.¹

De mediane follow-up van de 79 geïncludeerde patiënten was 38,8 maanden. De figuur toont de duur van respons (A), gebeurtenisvrije overleving (B), en overall survival (C). De mediane EFS was was 24 maanden, en de mediane OS werd niet bereikt. Het drie-jaars EFS-percentage was 44% (95%-bti 31-57) en het drie-jaars OS-percentage was 63% (51-73), met de meederheid van de gebeurtenissen in de eerste twee jaar. Er waren geen nieuwe lange-termjn adverse events. Patiënten rapporteerden verbetering van de kwaliteit van leven tot 36 maanden na de infusie van tisa-cel.

De onderzoekers concluderen dat de lange-termijn resultaten van ELIANA suggereren dat tisa-cel een veilige en curatieve behandeloptie voor R/R B-ALL in kinderen en jongvolwassenen kan zijn.

1.Laetsch TW, Maude SL, Rives S et al. Three-year update of tisagenlecleucel in pediatric and young adult patients with relapsed/refractory acute lymphoblastic leukemia in the ELIANA trial. J Clin Oncol 2022; epub ahead of print

Summary: The multinational phase 2 ELIANA trial evaluated tisagenlecleucel for relapsed or refractory B-cell acute lymphoblastic leukemia (R/R B-ALL) in children and young adults. Long-term follow-up of the study found promising results for duration of response, event-free survival, and overall survival.