Chimeric antigen receptor engineered (CAR) T-cel therapie heeft tot op heden alleen geresulteerd in gepubliceerde responsen in patiënten met ALL. Chinese onderzoekers hebben opvallende resultaten geboekt in een fase 1-studie van CAR T-celtherapie voor refractair/recidiverend multipel myeloom. Dr. Frank Xiaohu Fan (Jiaotong Universiteit, Xi’an) presenteert de studie studie vandaag op de ASCO Annual Meeting in Chicago.¹

De studie had 35 deelnemers² die infusie ondergingen van LCAR-B38M CAR T-cellen, die voornamelijk aangrijpen op het B-cel maturatie-eiwit (BCMA) dat een rol speelt in de progressie van multipel myeloom. De eerste tekenen van activiteit werden gezien binnen tien dagen na begin van de behandeling. Objectieve respons werd gezien in 100% van de patiënten. Binnen twee maanden werd in 33 patiënten (94%) complete respons of very good partial response gezien. Tot op heden zijn negentien patiënten gedurende langer dan vier maanden gevolgd. Veertien van deze patiënten voldoen aan de criteria voor stringent complete response, en vier patiënten hebben very good partial remission. De vijf patiënten met sCR die langer dan een jaar zijn gevolgd (tot veertien maanden) zijn alle vijf nog steeds in sCR zonder minimal residual disease. Cytokine release syndrome is gezien in 85% van de patiënten, maar alleen transiënt. Twee patiënten met graad 3 CRS kregen tocilizumab. De overige adverse events waren mild en manageable. Er waren geen neurologische AEs.

De onderzoekers concluderen dat CAR T-celtherapie een innovatieve en hoogst effectieve behandeling is voor multipel myeloom.

1.Fan F et al. ASCO Annual Meeting 2017; abstr. LBA3001
2.De aantallen patiënten met behandeling en respons zijn geactualiseerd na inzending van de abstract van de presentatie