In myelodysplastische syndromen is trombocytopenie geassocieerd met mortaliteit. Eltrombopag is een trombopoietine-receptoragonist. De gerandomiseerde fase 2-studie EQoL-MDS onderzocht het effect van eltrombopag op trombocytopenie in patiënten met laag-risico MDS. Dr. Esther Oliva (Ziekenhuis Bianchi Morelli, Reggio Calabria) en collega’s publiceren uitkomsten van EQoL-MDS online in The Lancet Haematology.¹

Deelnemers aan de studie waren volwassen patiënten met laag of intermediair-1 risico MDS en minder dan 30x10⁹ trombocyten per liter, die refractair waren tegen of recidiveerden op andere medicatie. Ze werden enkelblind 2:1 gerandomiseerd naar eltrombopag 50 tot 300 mg eenmaal daags (n=59) of placebo (n=31) gedurende 24 weken of tot ziekteprogressie. Eindpunten van de nu gepubliceerde interimanalyse waren trombocytenrespons en veiligheid. Uitkomsten voor overleving en duur van plaatjestransfusie-onafhankelijkheid zullen later worden gepubliceerd.

De mediane follow-up voor het beoordelen van de plaatjesresponsen was 11 weken (IQR 4-24). Trombocytenresponsen werden gezien in 28 van 59 patiënten in de eltrombopag-groep (47%) versus één van 31 patiënten in de placebogroep (3%; OR 27,1; p=0,0017). Tijdens de follow-up werd tenminste één ernstige bloeding (WHO bleeding score 2 of hoger) gezien in 8 van 59 patiënten in de eltrombopag-groep (14%) versus 13 van 31 patiënten in de placebogroep (42%; p=0,0025). Er waren 52 graad 3 of 4 adverse events in 27 van 59 patiënten in de eltrombopag-groep versus negen AEs in vijf van 31 patiënten in de placebogroep (p-0,0053). Ontwikkeling van AML of ziekteprogressie werd gezien in zeven van 59 patiënten in de eltrombopag-groep (12%) versus vijf van 31 patiënten in de placebogroep (16%; p=0,81).

De onderzoekers concluderen dat eltrombopag goed verdragen wordt in deze patiëntengroep en klinisch effectief is in het verhogen van trombocytengetallen en het verlagen van de incidentie van bloedingen.

1.Oliva EN, Alati C, Santini V et al. Eltrombopag versus placebo for low-risk myelodysplastic syndromes with thrombocytopenia (EqoL-MDS): phase 1 results of a single-blind, randomised, controlled, phase 2 superiority trial. Lancet Haematol 2017; epub ahead of print