Goedkeuring van oncologiegeneesmiddelen dient gebaseerd te zijn op uitkomsten van klinische studies. Een analyse door een multinationale groep van onderzoekers heeft de resultaten van studies geïnventariseerd die ten grondslag lagen aan FDA-goedkeuring van nieuwe middelen tussen begin 2000 en eind 2016. Dr. Lars Hemkens (Universität Basel, Zwitserland) en collega’s publiceren de analyse in JAMA Network Open.¹

In de studieperiode werden 92 nieuwe oncologiegeneesmiddelen goedgekeurd voor 100 indicaties op basis van resultaten van 127 klinische studies. De studies hadden mediaan 191 deelnemers (IQR 106-448). Van de studies waren er 65 (51,2%) gerandomiseerd, en 95 (74,8%) open-label. Onder de 100 indicaties waren er 42 voor hematologische maligniteiten en 58 voor solide maligniteiten, Vierenveertig indicaties kregen die versnelde goedkeuring. De mediane tumorrespons in de groep patiënten die de nieuwe middelen kregen versus de controlegroep, uitgedrukt als relatief risico, was 2,37 (95%-bti 2,00-2,80; I²= 91%). De gemiddelde HR voor overall survival was 0,77 (95%-bti 0,73-0,81; I²= 46%) en de gemiddeld HR voor progressievrije overleving was 0,52 (95%-bti 0,47-0,57; I²=88%). Het absolute mediane overlevingsprofijt met de nieuwe middelen versus controle was 2,40 maanden (IQR 1,25-3,89).

De onderzoekers concluderen dat de beschikbaar klinische gegevens op het moment van FDA-goedkeuring van de nieuwe middelen een substantiële verbetering van de tumorrespons lieten zien, maar overlevingsvoordeel van slecht 2,40 maanden.

1.Ladani A, Schmitt AM, Speich B et al. Clinical trial evidence supporting US Food and Drug Administration approval of novel cancer therapies between 2000 and 2016. JAMA Network Open 2020;3:e2024406

Summary: Analysis of data available at the time of FDA approval of oncology drugs (2000-2016) found that novel cancer therapies were associated with substantial tumor responses but with prolonging median overall survival by only 2.40 months.