Multipel myeloom is een heterogene ziekte die moeilijk te behandelen is met single-target immuuntherapie. Een fase 1-2a studie van Huazhong Universiteit van Wetenschap en Technologie (Wuhan, China) heeft bispecifieke CS1-BCMA CAR T-cellen voor recidiverend of refractair multipel myeloom (RRMM) geëvalueerd. Prof. Heng Mei en collega’s publiceren de studie in Leukemia.¹



De studie includeerde zestien RRMM-patiënten die tenminste twee eerdere lijnen therapie hadden gekregen. Na infusie van CS1-BCMA CAR T-cellen ontwikkelden zes patiënten cytokine release syndrome (38%; graad 1 of 2 in 31%). Er was geen neurotoxiciteit. De meest –waargenomen ernstige adverse events waren leukopenie (100% van de patiënten), neutropenie (94%), lymfopenie (100%), en trombocytopenie (31%). De mediane follow-up was 246 dagen. Overall respons met MRD-negativeite en stringente complete respons werden gezien in 81% respectievelijk 38%. Onder de dertien responders waren één-jaars percentages van progressievrije overleving en overall survival 56% respectievelijk 73%. De CAR T-cellen persisteerden mediaan 406 dagen.

De onderzoekers concluderen dat CS1-BCMA CAR T-celtherapie voor RRMM werkzaam was en een acceptabel veiligheidsprofiel had.

1.Li C, Xu J, Luo W et al. Bispecific CS1-BCMA CAR-T cells are clinically active in relapsed or refractory multiple myeloma. Leukemia 2023-02065-x

Summary: A phase 1-2a trial at Huazhong University of Science and Technology (Wuhan, China) found clinical activity with good safety profile of bispecific CS1-BCMA CAR-T cells for relapsed or refractory multiple myeloma.