Er is behoefte aan nieuwe effectieve frontline behandelingen voor patiënten met hoog-risico nieuw-gediagnostiseerd multipel myeloom (NDMM). Een fase 1-studie van Shanghai Changzheng Ziekenhuis heeft heeft BCMA/CD19-bispecifieke CAR T-celtherapie voor deze patiënten geëvalueerd. Prof. Juan Du en collega’s publiceren de studie in JAMA Oncology.¹

De studie includeerde 22 patiënten die kandidaat waren voor stamceltransplantatie. Na twee cycli inductietherapie kregen de patiënten GC012F in drie doseringsniveaus (1, 2, of 3 x 10⁵ cellen per kg). In zes patiënten (27%) werd graad 1 of 2 cytokine release syndrome gezien, en er waren geen patiënten met immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome. Onder de negentien patiënten die evalueerbaar waren voor werkzaamheid werd stringente complete respons en MRD-negativiteit gezien in 100% van de patiënten, met mediane tijd 84 dagen (range 26-267) tot stringente complete respons en 28 dagen (range 23-135) tot MRD-negativiteit.

De onderzoekers concluderen dat GC012F een veilige behandeling was met veelbelovende werkzaamheid onder patiënten met hoog-risico NDMM die kandidaat waren voor transplantatie.

1.Qiang W, Lu J, Jia Y et al. B-cell maturation antigen/CD19 dual-targeting immunotherapy in newly diagnosed multiple myeloma. JAMA Oncol 2024.2172

Summary: A phase 1 trial at Shanghai Changzheng Hospital found that the BCMA/CD19 dual-targeting CAR T-cell therapy GC012F is a safe treatment with favorable survival outcomes among patients with high-risk newly diagnosed multipel myeloma.