Dr. Eric
Padron (Moffitt Cancer Center, Tampa FL) en collega’s hebben een fase 1-studie
uitgevoerd van de veiligheid en werkzaamheid van de JAK1/2-remmer ruxolitinib
voor chronische myelomonocytische leukemie (CMML). De uitkomsten van de studie zijn online gepubliceerd in Clinical Cancer Research.1 De studie includeerde twintig
deelnemers, ongeacht eerdere behandeling, met een absoluut neutrofielgetal
hoger dan 0,25 x 103 cellen per dl en een trombocytengetal hoger dan
35 x 103 cellen per dl. Zeventig procent van de patiënten had
proliferatief subtype en 47% had hoger-risico ziekte (Global MD Anderson
Scoring System). Acht patiënten (40%) hadden eerder hypomethylerende medicatie gekregen.
De patiënten
kregen in een rolling-six design in
vier cohorten ruxolitinib 5 tot 20 mg
tweemaal daags. Er waren geen doseringslimiterende toxiciteiten voor
ruxolitinib. In één deelnemer werd graad 3-trombocytopenie gezien; er waren
geen andere graad 3- of 4-toxiciteiten. De gemiddelde duur van de behandeling
was 122 dagen (range 28-409 dagen). Eén patiënt had partiële respons en vier
hadden hematologische verbetering. In vijf van negen patiënten met
splenomegalie werd afname van de grootte van de milt gezien. Tien van elf
patiënten met ziekte-gerelateerde symptomen hadden klinisch relevante of
complete resolutie. Inclusief de milt-responsen was de response rate 35%.
De onderzoekers
concluderen dat de aanbevolen fase 2-dosering van ruxolitinib 20 mg tweemaal
daags bedraagt. Ruxolitinib had in deze studie veelbelovende activiteit in
CMML.
1.Padron E, Dezern A, Andrade-Campos M
et al. A multi-institution phase I trial of ruxolitinib in patients with
chronic myelomonocytic leukemia (CMML). Clin Cancer Res 2016; epub ahead of
print
Commentaren
Reageren op dit artikel is mogelijk na registratie. (Login)