DFP-10917 is een deoxycytidine nucleoside-analoog, met bewezen leukemische-celdodende werking bij langdurige toediening in lage dosering. Een fase 1/2-studie van MD Anderson Cancer Center heeft de veiligheid, hoogste verdragen dosering, en werkzaamheid onderzocht van DFP-10917 toegediend middels zeven- of veertiendaags continu infuus in patiënten met recidiverend of refractair AML. Prof. Hagop Kantarjian en collega’s publiceren de studie online in Cancer.¹

Fase 1 resulteerde in de keus voor 6 mg/m² per dag als veertiendaagse continue infusie gevolgd door veertien dagen rust als optimaal schema voor DFP-10917 therapie. In fase 2 werd behandeling van 29 R/R AML-patiënten met dit schema goed verdragen. De behandeling resulteerde in complete respons in zes patiënten (20,7%), complete respons zonder platelet recovery in één patiënt (3,4%), en complete respons met incomplete blood count recovery in zeven patiënten (24,1%), voor een ORR van 48,3% (95%-bti 29,4-67,5).

De onderzoekers concluderen dat DFP-10917 als veertiendaagse continue infusie in dosering van 6 mg/m² per dag veilig kan worden toegediend en werkzaam is voor rediciverend of refractair AML.

1.Kantarjian HM, Jabbour EJ, Garcia-Manero G et al. Phase 1/2 study of DFP-10917 administered by continuous intravenous infusion in patients with recurrent or refractory acute myeloid leukemia. Cancer 2019; epub ahead of print

Summary: DFP-10917 is a deoxycytidine nucleoside analogue. A phase 1/2 study at MD Anderson Cancer Center (Houston) found that DFP-10917 as a 14-day continuous intravenous infusion at a dose of 6 mg/m²/day can be administered safely and appears to be effective for recurrent or refractory AML (ORR 48.3%).