Er bestaat geen standaard-behandeling voor gevorderd chordoom. In eerdere studies is veelbelovende werkzaamheid en acceptabele veiligheid gezien van de VEGFR2-TKI apatinib voor verscheidene typen solide tumoren. Een fase 2-studie van de Tweede Militaire Medische Universiteit in Shanghai heeft de veiligheid en werkzaamheid van apatinib voor gevorderd chordoom geïnventariseerd. Prof. Jianru Xiao en collega’s publiceren de studie in The Lancet Oncology.¹

De studie includeerde 30 patiënten in de leeftijd van 18 tot en met 75 jaar, met niet-resectabel gevorderd chordoom, CT- of MRI-bevestigde tumorprogressie, en een ECOG performance status 2 of beter. De patiënten kregen oraal apatinib 500 mg eenmaal daags tot ziekteprogressie of niet-acceptabele toxiciteit optrad. Co-primaire eindpunten waren progressievrije overleving in de ITT-populatie en percentage patiënten met objectieve respons in de per-protocol populatie (patiënten die compliant waren aan het protocol en tenminste één post-baseline bepaling hadden).

De mediane follow-up was 14,2 maanden (IQR 9,4-19,7). Onder de 27 patiënten in de per-protocol populatie was er één met objectieve respons volgens RECIST (3,7%) en zeven met objectieve respons volgens de Choi-criteria (25,9%; 95%-bti 8,3-43,6). De mediane PFS was 18 maanden (95%-bti 3-34) volgens RECIST en 18 maanden (3-33) volgens Choi. Er waren geen graad 4 of 5 adverse events. De meest-waargenomen graad 3 AEs waren hypertensie (24% van de patiënten) en proteïnurie (7%).

De onderzoekers concluderen dat apatinib veelbelovende activiteit had voor gevorderd chordoom. De toxiciteit was manageable.

1.Liu C, Jia Q, Wei H et al. Apatinib in patients with advanced chordoma: a single-arm, single-centre, phase 2 study. Lancet Oncol 2020;21:1244-1252

Summary: A phase 2 study at the Second Military Medical University (Shanghai) found promising activity and manageable toxicity of apatinib for advanced chordoma.